DALL'AMERICA UNA NUOVA TERAPIA SPERIMENTALE
Una nuova terapia sperimentale, utilizzando un metodo noto come antisenso, in cui un farmaco è stato progettato per spegnere l'RNA (acido ribonucleico) che è responsabile per la produzione di proteine che causano la malattia, è in corso di preparazione per uno studio clinico
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New “Antisense” Experimental Therapy
Clinical Trial Announced
A new experimental therapy using an approach known as antisense, in which a drug is designed to shut down the RNA (Ribonucleic acid) that is responsible for the production of disease-causing proteins, is being prepared for a clinical trial in people with a familial form of ALS later this year. The clinical trial follows research funded by The ALS Association through TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy for ALS), our research pipeline that funds and facilitates the development of treatments for ALS based on important laboratory findings.
The research that resulted in the identification of this antisense drug was first funded by The ALS Association in 2003, and has been developed for the clinic through an academic/industry partnership. ALS Association-funded researchers Drs. Don Cleveland, Richard Smith and Timothy Miller, in partnership with Isis Pharmaceuticals in Carlsbad, Calif., initiated experiments in a rat model of ALS to determine whether reducing the amount of SOD1 protein may be beneficial in treating the disease.
People interested in learning more about the clinical study should contact the MGH Neurology Clinical Trial Unit at (877) 458-0631 or by email at mghneuroclinicaltrialsunit@partners.org
Initial research in rat ALS disease models demonstrated that the antisense drug inhibited the mutant SOD1 protein, resulting in prolonged life of the rats. Time of treatment for the rats was near onset of symptoms, reflecting the scenario for actual patients who often have definite and even advanced signs of motor neuron loss by the time of ALS diagnosis. Researchers hope that this therapeutic approach will provide a similar therapeutic benefit in people with familial ALS due to mutations in the SOD1 protein. The antisense approach could also prove valuable in treating other neurological disorders, such as Huntington’s disease.
Together with the biotech company Isis, led by Dr. Frank Bennett, Dr. Timothy Miller, Dr. Merit Cudkowicz and Dr. Richard Smith, the team has conducted the necessary research to submit an Investigational New Drug Application with the Food and Drug Administration (FDA) to test this novel approach in people with ALS. The application was recently submitted to the FDA. The ALS Association will provide funding for the clinical trial.
“This achievement, and the process of taking an idea from the laboratory to the clinic, underscores the importance of The ALS Association’s TREAT ALS pipeline and the financial support provided to the investigators,” commented Senior Vice President, Research and Development Lucie Bruijn, Ph.D. “The development of new treatments is an extremely challenging and costly process. It is only through the support of our generous donors that this type of research is made possible.”
The ALS Association’s research program brings together the best scientific minds from the research and biotech communities to focus on finding the cause of ALS, developing effective treatments, and ultimately, a cure. We are currently funding more than 80 studies around the world, partnering with the best minds in the scientific and biotech communities. To learn more about how you can support The ALS Association’s premier ALS research program and studies such as the antisense clinical trial, visit our website at www.alsa.org.
TRADUZIONE
Nuovo "antisenso" Experimental Therapy
Clinical Trial Annunciato
Una nuova terapia sperimentale, utilizzando un metodo noto come antisenso, in cui un farmaco è stato progettato per spegnere l'RNA (acido ribonucleico) che è responsabile per la produzione di proteine che causano la malattia, è in corso di preparazione per uno studio clinico in persone con un familiare sotto forma di SLA entro la fine dell'anno. La sperimentazione clinica segue di ricerca finanziati dalla Associazione ALS attraverso TREAT ALS (Translational Research Advancing Terapia per SLA), la nostra pipeline di ricerca che i fondi e facilita lo sviluppo di terapie per la SLA sulla base di risultati di laboratorio importanti.
La ricerca che ha portato alla identificazione di questo farmaco antisenso per la prima volta finanziato dalla L'Associazione SLA nel 2003, ed è stato sviluppato per la clinica attraverso un partenariato accademico / industriale. ALS Association-finanziato Drs ricercatori. Don Cleveland, Richard Smith e Timothy Miller, in collaborazione con Isis Pharmaceuticals a Carlsbad, in California, ha avviato esperimenti in un modello murino della SLA per determinare se la riduzione della quantità di proteina SOD1 può rivelarsi utile nel trattamento della malattia.
Le persone interessate a saperne di più sullo studio clinico deve contattare il MGH Neurology Clinical Trial Unit (877) 458-0631 o via email all'indirizzo mghneuroclinicaltrialsunit@partners.org
Ricerca iniziale nella SLA modelli di topo della malattia ha dimostrato che il farmaco antisenso inibita la proteina SOD1 mutante, con conseguente prolungamento della vita dei ratti. Tempo di trattamento per i ratti è stato vicino a comparsa dei sintomi, che riflette lo scenario per i pazienti reali, che spesso hanno determinato e persino avanzata segni di perdita dei motoneuroni dal momento della diagnosi di SLA. I ricercatori sperano che questo approccio terapeutico fornirà un analogo beneficio terapeutico nelle persone affette da SLA familiare dovuti a mutazioni della proteina SOD1. L'approccio antisenso potrebbe anche rivelarsi prezioso nel trattamento di altre patologie neurologiche, come la malattia di Huntington.
Insieme con l'Isis biotech società, guidata dal Dr. Frank Bennett, il dottor Timothy Miller, il dottor Merit Cudkowicz e il Dr. Richard Smith, il team ha condotto le ricerche necessarie per presentare una Investigational New Drug Application con la Food and Drug Administration ( FDA) per testare questo nuovo approccio nelle persone affette da SLA. La domanda è stata di recente presentata alla FDA. L'Associazione ALS fornirà finanziamenti per la sperimentazione clinica.
"Questo risultato, e il processo di assunzione di un'idea dal laboratorio alla clinica, sottolinea l'importanza dell'Associazione SLA's TREAT ALS pipeline e il sostegno finanziario fornito agli investigatori", ha commentato Senior Vice President, Research and Development Lucie Bruijn, Ph . D. "Lo sviluppo di nuove terapie è un processo estremamente impegnativo e costoso. È solo attraverso il sostegno dei nostri donatori generosi che questo tipo di ricerca è possibile. "
Il programma di ricerca sulla SLA associazione riunisce le migliori menti scientifiche dalla comunità di ricerca e delle biotecnologie a concentrarsi per trovare la causa della SLA, lo sviluppo di trattamenti efficaci, e in ultima analisi, una cura. Stiamo attualmente finanziamento più di 80 studi in tutto il mondo, collaborando con le migliori menti della comunità scientifica e delle biotecnologie. Per saperne di più su come è possibile sostenere l'associazione ALS's premier ALS programma di ricerca e di studi come la sperimentazione clinica antisenso, visitate il nostro sito www.alsa.org.
Roma, 12 nov. - Colpisce circa sei persone su centomila, danneggia progressivamente i motoneuroni e quindi col tempo porta al blocco delle normali capacita' di muoversi, nutrirsi, respirare. Il paziente, anche nelle fasi piu' avanzate della malattia, conserva pero' la possibilita' di utilizzare il movimento degli occhi per relazionarsi con l'esterno e soprattutto mantiene inalterate le capacita' cerebrali, che consentono di comprendere perfettamente tutto quanto avviene. Questo l'identikit della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), malattia degenerativa del sistema nervoso che rappresenta un ideale paradigma per le cure palliative in Italia, anche alla luce del Disegno di legge su questo tema recentemente approvato all'unanimita' dalla Camera dei Deputati e attualmente al vaglio del Senato. Alle problematiche legate all'ottimizzazione dei modelli assistenziali e sanitari da assicurare ai malati e' dedicato il convegno "Inguaribile non significa incurabile: il modello di assistenza della SLA nelle cure palliative", tenutosi questa mattina presso la Biblioteca del Senato a Roma e promosso da sanofi-aventis. Nel corso dell'incontro, che ha visto la partecipazione di rappresentanti delle Istituzioni, del mondo della ricerca e delle Associazioni pazienti, e' stata presentata una nuova iniziativa editoriale: la collana in 6 volumi "Vivere con la SLA", realizzata dall'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (AISLA). "Perche' il malato e la sua famiglia possano godere di una effettiva e concreta continuita' assistenziale, e' necessario che si crei una "rete" tra gli specialisti medici, gli operatori degli ambiti socio sanitario, socio assistenziale e delle associazioni dei pazienti - spiega Mario Melazzini, Presidente Nazionale AISLA. E' quindi indispensabile prevedere misure mediche ed assistenziali interdisciplinari con personale dedicato per ottemperare alle diverse esigenze del paziente via via che esse si presentano in una sequenza paradigmatica come in nessun'altra patologia neurologica".
Roma, 12 nov. - Colpisce circa sei persone su centomila, danneggia progressivamente i motoneuroni e quindi col tempo porta al blocco delle normali capacita' di muoversi, nutrirsi, respirare. Il paziente, anche nelle fasi piu' avanzate della malattia, conserva pero' la possibilita' di utilizzare il movimento degli occhi per relazionarsi con l'esterno e soprattutto mantiene inalterate le capacita' cerebrali, che consentono di comprendere perfettamente tutto quanto avviene. Questo l'identikit della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), malattia degenerativa del sistema nervoso che rappresenta un ideale paradigma per le cure palliative in Italia, anche alla luce del Disegno di legge su questo tema recentemente approvato all'unanimita' dalla Camera dei Deputati e attualmente al vaglio del Senato. Alle problematiche legate all'ottimizzazione dei modelli assistenziali e sanitari da assicurare ai malati e' dedicato il convegno "Inguaribile non significa incurabile: il modello di assistenza della SLA nelle cure palliative", tenutosi questa mattina presso la Biblioteca del Senato a Roma e promosso da sanofi-aventis. Nel corso dell'incontro, che ha visto la partecipazione di rappresentanti delle Istituzioni, del mondo della ricerca e delle Associazioni pazienti, e' stata presentata una nuova iniziativa editoriale: la collana in 6 volumi "Vivere con la SLA", realizzata dall'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (AISLA). "Perche' il malato e la sua famiglia possano godere di una effettiva e concreta continuita' assistenziale, e' necessario che si crei una "rete" tra gli specialisti medici, gli operatori degli ambiti socio sanitario, socio assistenziale e delle associazioni dei pazienti - spiega Mario Melazzini, Presidente Nazionale AISLA. E' quindi indispensabile prevedere misure mediche ed assistenziali interdisciplinari con personale dedicato per ottemperare alle diverse esigenze del paziente via via che esse si presentano in una sequenza paradigmatica come in nessun'altra patologia neurologica". Dal punto di vista scientifico, la SLA rimane un mosaico incompleto in cui la ricerca continua a individuare e posizionare nuove tessere. "E' difficile trovare una cura perche' la SLA e' una malattia molto complessa nei meccanismi che la determinano - commenta Gianluigi Mancardi, Ordinario di Neurologia, Facolta' di Medicina e Chirurgia, Dipartimento di Neuroscienze dell'Universita' degli Studi di Genova. Sappiamo che vengono attaccati solo alcuni motoneuroni del midollo spinale e dei nervi cranici, ma non e' chiaro perche' cio' avvenga. La genetica rappresenta la strada piu' interessante per cercare di giungere a nuovi approcci terapeutici: oltre al gene SOD-1, sono stati infatti individuati altri geni e proteine alterate che potrebbero diventare obiettivi di futuri trattamenti.
Questi i temi che saranno inoltre al centro del IX Workshop Nazionale SLA, in programma il 13 e il 14 novembre a Genova".
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