KNS-760704
è un benzotiazolo a basso peso molecolare dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare nei neuroni in condizioni di stress. La forma pura del chirally benzotiazolo sintetiche (6R)-2-amino-4 ,5,6,7-tetraidro-6-(propilammino) benzotiazol, KNS-760704 è altamente biodisponibile per via orale, solubile in acqua, escreta dal rene, e solo moderatamente legato alle proteine. Il composto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA.
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BERLINO, 9 dicembre 2009 - Knopp Neuroscienze Inc. ( "Knopp") ha annunciato oggi la presentazione dei risultati incoraggianti, in una clinica di fase 2 di sicurezza e tollerabilità di studio KNS-760.704 nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I risultati sono stati presentati al 20th International Symposium on ALS / MND a Berlino, Germania, dal Merit Cudkowicz, MD, Professore Associato di Neurologia presso il Massachusetts General Hospital della Harvard Medical School.
I due-Phase parte 2 studio ha trovato che KNS-760704 è risultato sicuro e ben tollerato nei pazienti con SLA per un massimo di nove mesi. I risultati dello studio hanno evidenziato un andamento che suggerisce la possibilità di un miglioramento dei risultati in funzione e la sopravvivenza. Knopp ha sottolineato che il composto rimanga all'inizio del suo sviluppo, e che ulteriori prove in grande, a lungo termine, ben controllati studi di fase 3 è necessaria per stabilire gli elementi necessari che il farmaco sia sicuro ed efficace per i pazienti con SLA.
"Knopp è molto incoraggiati dai risultati presentati oggi a Berlino e, al tempo stesso, siamo profondamente consapevoli del lavoro che resta ancora da fare", ha detto Michael Bozik, MD, Presidente e CEO di Knopp. "Siamo lieti di confermare ed estendere questi risultati in studi di fase 3, che ci auguriamo di avviare nel 2010." Knopp ha formalmente impegnata di regolamentazione negli Stati Uniti e Unione Europea per ottenere un contributo scientifico sul suo programma di fase 3 del programma, compreso un incontro previsto con la FDA degli Stati Uniti nel gennaio 2010.
Dr. Cudkowicz ha aggiunto: "I risultati di sicurezza e delle tendenze a migliorare i risultati funzionali e la sopravvivenza in questo studio forniscono prove a sostegno della valutazione preliminare in corso di KNS-760.704 in 3 studi clinici di fase".
L'obiettivo primario dello studio di fase 2 è stato di valutare la sicurezza e la tollerabilità di KNS-760.704 nella SLA soggetti per un massimo di nove mesi. Gli obiettivi secondari comprendevano la misurazione degli effetti clinici di KNS-760704 il declino funzionale e mortalità. Il design a due parte dello studio ha fornito l'opportunità di valutare gli effetti di KNS-760.704 nello stesso campione di SLA in due soggetti randomizzati, in doppio cieco periodi di trattamento separati da una sola washout placebo mesi.
Nella parte 1 dello studio, 102 soggetti hanno ricevuto dosi giornaliere di 50 mg, 150 mg o 300 mg di KNS-760704 o placebo per 12 settimane. KNS-760704 ha mostrato un andamento dose-dipendente nel rallentare la velocità di progressione della malattia, come misurato dalla differenza di piste di ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) tra i gruppi di trattamento, con il maggior beneficio osservato nel gruppo di dose da 300 mg .
Nella parte 2 dello studio, 92 soggetti sono stati ri-randomizzati a ricevere dosi giornaliere di 50 mg o 300 mg di KNS-760.704 per 24 settimane. Oltre ai risultati ancora una volta che suggerisce un andamento dose-dipendente nel rallentare la velocità di progressione della malattia, come misurato dal ALSFRS-R, vi era anche una tendenza verso un beneficio di sopravvivenza nel gruppo 300 mg rispetto al gruppo di 50 mg. In una prova sperimentale che unisce la mortalità e gli esiti funzionali, i soggetti nel gruppo 300 mg ha avuto un risultato significativamente migliore rispetto al gruppo di 50 mg.
About KNS-760704
KNS-760704 è un benzotiazolo a basso peso molecolare dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare nei neuroni in condizioni di stress. La forma pura del chirally benzotiazolo sintetiche (6R)-2-amino-4 ,5,6,7-tetraidro-6-(propilammino) benzotiazol, KNS-760704 è altamente biodisponibile per via orale, solubile in acqua, escreta dal rene, e solo moderatamente legato alle proteine. Il composto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA.
A proposito di SLA
Sclerosi laterale amiotrofica, conosciuta anche come morbo di Lou Gehrig e la sclerosi Charcot, è una rapida, universalmente fatale malattia neurodegenerativa caratterizzata da debolezza muscolare progressiva e allo spreco. SLA colpisce gli adulti nel fiore della vita e crea un notevole onere per i caregivers. Prevalenza degli Stati Uniti è di circa 20.000 e l'incidenza globale è di circa due ogni 100.000 abitanti. Un solo farmaco è stato approvato per il trattamento della SLA. Aspettativa di vita dopo l'esordio dei sintomi è di solito tre a cinque anni.
A proposito di Knopp Neuroscienze Inc.
Knopp Neuroscienze, con sede a Pittsburgh, PA, USA, è una scoperta di nuovi farmaci e di società di sviluppo incentrato sulla realizzazione di terapie innovative per le malattie neurologiche attraverso l'innovazione, l'esperienza, e il partenariato. Candidato della società prodotto di punta è KNS-760.704, una molecola biodisponibile per via orale di piccole sviluppo per il trattamento della SLA. Leadership Knopp comprende lo sviluppo di farmaci con esperienza neuroscienze e dirigenti scoperta precedentemente associati con le principali aziende farmaceutiche. Knopp finanziamento è stato guidato da Saturno Capital Inc. di Boston come agente di collocamento e Saturno Partners II come finanziatore di piombo.
Circa il 20 International Symposium on ALS / MND (Berlino, Germania)
Il Simposio internazionale sulla ALS / MND è un evento unico annuale che riunisce i principali ricercatori internazionali e di professionisti della salute e di assistenza sociale per presentare e discutere le innovazioni chiave nei loro rispettivi campi. Il simposio internazionale è saldamente affermata come il più importante forum per coloro che sono interessati a migliorare l'assistenza, la comprensione patogenesi della malattia e lo sviluppo di nuove terapie per ALS / MND. Lo scambio internazionale di conoscenze e strategie è essenziale per fornire la migliore assistenza possibile per le persone con ALS / MND e per avvicinarci a un giorno in cui nessuno deve vivere con l'impatto devastante della ALS / MND. Motor Neurone Disease (MND), associazione a Northampton, Regno Unito, organizza il Simposio internazionale sulla ALS / MND. L'evento del 2009 è stata ospitata dalla eV Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) (tedesco malattie neuromuscolari Association).
Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali", comprese le dichiarazioni relative al Knopp's previsto limatura di regolamentazione e di programmi di sviluppo clinico per KNS-760704. Tutte le dichiarazioni previsionali si basano su ipotesi attuali del management e implicano rischi e attese, incertezze e altri fattori importanti, in modo particolare le incertezze inerenti le sperimentazioni cliniche e programmi di sviluppo dei prodotti, la disponibilità di finanziamenti a sostegno della ricerca e ha continuato gli studi, la disponibilità o disponibilità potenziale di terapie alternative o di trattamenti, la disponibilità della protezione dei brevetti per le scoperte e le alleanze strategiche, così come ulteriori fattori che possono causare Knopp i risultati effettivi differiscano dalle nostre aspettative. Non ci può essere alcuna garanzia che KNS-760704 sarà sviluppato con successo o fabbricati, o che i risultati finali degli studi clinici saranno di supporto di approvazioni normative necessarie per commercializzare i prodotti. Knopp non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere qualunque tali dichiarazioni previsionali, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.
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