venerdì 1 febbraio 2008




SALI DI LITIO: Carbolithium 150 mg
test promettenti con litio
Uno studio tutto italiano, preliminare, su 48 pazienti ha mostrato che il litio, farmaco usato da anni contro il disturbo bipolare ( depressione ), potrebbe rallentare in modo significativo il decorso della malattia del motoneurone. I dati dello studio che, secondo quanto riferito da uno degli autori Francesco Fornai del Dipartimento di Morfologia Umana e Biologia Applicata Università di Pisa, sarà pubblicato a breve su un’importante rivista internazionale, sono stati presentati al congresso della Lega Italiana contro la malattia di Parkinson, le Sindromi Extrapiramidali e le Demenze (LIMPE) all’Università Pontificia. “I 16 pazienti cui sono stati somministrati i sali di litio non hanno avuto nessun significativo peggioramento della malattia contro un declino del 50% registrato nei pazienti di controllo già dopo tre mesi di studio”. “Abbiamo già iniziato uno studio su un più vasto numero di pazienti, per replicare i risultati sin qui ottenuti – ha concluso Fornai - finora ne sono stati reclutati 100”. Le sperimentazioni coinvolgeranno anche il Policlinico Sant’Andrea di Roma, l’Istituto Neurologico Mediterraneo NEUROMED di Venafro e il Santa Lucia di Roma. Fonte: ANSA 09 / 11 / 2007













Italia. In via di sperimentazione nuovo promettente trattamento per la malattia del motoneurone

Si chiama Glatiramer acetato ( G-CSF ) . Ora, in via sperimentale, viene somministrato anche a una sessantina di pazienti italiani, si apre cosi' una nuova finestra sulla speranza. La sperimentazione coinvolge tre centri italiani (l'ospedale Molinette di Torino, l'Istituto auxologico italiano del S. Luca e l'Irccs S. Raffaele, entrambi di Milano) oltre ad altri sedici strutture europee.I pazienti che partecipano ai trials, della durata di un anno, sono trecento in tutta Europa. I soggetti scelti, di eta' variabile tra i 18 e i 70 anni, e meta' dei volontari assumera un placebo, l'altra meta' la molecola da testare.L'uso del Glatiramer per rallentare i processi degenerativi e' gia' stato sperimentato con efficacia sul modello animale, afferma uno dei neurologi che sta seguendo lo studio, Adriano Chio', del Dipartimento di neuroscienze dell'Universita di Torino. Attualmente in Italia sono in trattamento 25 pazienti a Torino e 35 a Milano.Il Glatiramer acetato e' un polimero di tre amminoacidi, la cui sequenza assomiglia a quella della proteina basica della mielina. Nella sperimentazione sui topi si e' dimostrata efficace sia sulla durata sia sulla sintomatologia.In contemporanea al test sul farmaco, in sette centri italiani (a Torino, Milano, Genova, Pavia, Pisa, Roma e Palermo) da qualche settimana e' partito un altro studio-pilota. In questo caso un farmaco, il G-Csf, normalmente usato in ematologia nei trapianti di midollo osseo, viene iniettato sottocute in soggetti malati con lo scopo di produrre la stimolazione di cellule staminali sane che, reiniettate nel sangue, dovrebbero riuscire a contaminare l'intero sistema nervoso bloccando i processi degenerativi della malattia.Nell'uso di questo fattore di crescita stimola-staminali la difficolta' principale e' abbattere la barriera emato-encefalica tra il sangue e il sistema nervoso, spiega il neurologo torinese, pertanto si sta usando il mannitolo. I 28 pazienti inseriti nel programma di sperimentazione vengono sottoposti a questo trattamento ogni tre mesi. I risultati promettenti di questa prima fase di studio sono attesi per la fine del 2007.Nel nostro paese la ricerca sulla malattia del motoneurone si dimostra particolarmente vivace, commenta il Prof. Mario Melazzini e l'Italia, a livello mondiale, si conferma come quarto Stato produttore di ricerche, sia cliniche sia di base.

7 commenti:

Anonimo ha detto...

Principio Attivo: Sali di Litio
nome commerciale: Carbonlithium Dose : 150 mg 2 volte al giorno
costo: 1 conf.50 cp 150 mg = 2,74
Litiemia:range terapeutico 0,4-0,8
Dosi > di 1 possono essere tox
Rivolgersi al propio Neurologo per la prescrizione.

In bocca al lupo
JJ

Anonimo ha detto...

Neurological and functional recovery in human stroke are associated with peripheral blood CD34+ cell mobilization.
Dunac A, Frelin C, Popolo-Blondeau M, Chatel M, Mahagne MH, Philip PJ.
Department of Neurology (Stroke Unit), University Hospital Pasteur, 30 avenue de la voie Romaine, Nice Cedex, BP69, 06002, France. dunac.a@chu-nice.fr
BACKGROUND: A spontaneous mobilization of Peripheral Blood-Mononuclear CD34+ Cells (PB-MNC-CD34+) has recently been reported in human myocardial infarction and found to be related to improved heart function and survival. However, nothing is known regarding a possible relation between PB-MNC-CD34+ mobilization and neurological recovery in human acute cerebral ischemia. METHODS AND RESULTS: PB-MNC-CD34+ were determined daily after an acute cerebral ischemic attack for 14 days in 25 patients with acute ischemic stroke and compared with controls. Results indicated that stroke was followed by large and bursting mobilizations of PB-MNC-CD34+. The amplitude of the mobilizations was similar to those observed in Granulocyte Colony Stimulating Factor (G-CSF) conditioned aplastic patients following myeloablative therapy before leukapheresis and autologous bone graft. The extent of PB-MNC-CD34+ mobilization in each patient was directly related to neurological and functional recoveries as assessed by NIH Stroke Scale, and modified Rankin Scale respectively. CONCLUSIONS: The mobilization of PB-MNC-CD34+ cells might be predictive of neurological and functional recovery.
PMID: 17345048 [PubMed - indexed for MEDLINE]

Esistono tre tipi differenti di G-CSF tutti prescrivibili da medici specialisti ( ONCOLOGO / EMATOLOGO ) con piano terapeutico ospedaliero per NON pagarlo, altrimenti con ricetta bianca di qualsiasi medico in farmacia.

- lenograstim ( Granocyte® )
- filgrastim ( Neupogen® )
- pegylated filgrastim ( Neulasta )



- 5 microgrammi per Kg corporeo in due somministrazioni giornaliere x 4 gg ogni 3 mesi.
- Al terzo giorno alcuni associano Mannitolo (diuretico osmotico ) 18% in 125 ev ml 4 volte dì x 5 gg, per facilitare il passaggio delle cellule nella barriera ematoencefalica
- Esami ematochimici e urine completi prima e dopo la terapia,
- Sospendere la terapia se i Leucociti tot superano i 50.000 ( emocromo + formula tutti i giorni ),
- Necessario farsi seguire da un medico ( dosaggio, esami, etc )
- Ripetere ogni 3 mesi x 1 anno

Anonimo ha detto...

Principio attivo
LENOGRASTIM
Gruppo terapeutico
CITOCHINE E IMMUNOMODULATORI
Tipo Prodotto
FARMACO ETICO
Regime S.S.N.
ESENTE PER PATOLOGIA
Classe
A
Tipo Ricetta
RRL - LIMITATIVA RIPETIBILE
Forma Farm.
PREPARAZIONE INIETTABILE
Contenitore
SCATOLA
Validità
24 MESI
Data Commerc.

Prezzo
137,92 Euro
A.T.C.
L03AA10
Prescrivibilità
SU RICETTA OSPEDALIERA O SPECIALISTICA (ONCOLOGO, EMATOLOGO)
Glutine
Il prodotto non contiene glutine
Produttore
SANOFI-AVENTIS SpA
Nota CUF
NOTA 30: CLASSE A LIMITAT.ALLE INDICAZ.: NEUTROPENIE CONGENITE O DA CHEMIOTERAPIA; TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO; MOBILIZZAZIONE DI CELLULE STAMINALI PERIFERICHE. (v.AUT.). SOLO SU DIAGN.E PIANO TERAP.DI CENTRI SPECIAL.,UNIVERS.O DELLE AZ.SANITARIE INDIV.DALLE REG.E DALLE PROV.AUT.(TN E BZ)
MECCANISMO D'AZIONE
Granocyte 34 contiene LENOGRASTIM, una glicoproteina ricombinante (rHu G-CSF) equivalente al fattore umano di stimolazione delle colonie granulocitarie isolata dalla linea cellulare umana CHU-2. Lenograstim e'espressa e glicosilata in un sistema cellulare ospite di mammifero: lalinea di cellule ovariche dell'hamster cinese (CHO).

INDICAZIONI
Riduzione della durata della neutropenia in pazienti (con neoplasia non mieloide) sottoposti a terapia mieloablativa, seguita da trapianto di midollo osseo (BMT), considerati ad aumentato rischio di neutropeniagrave prolungata. Riduzione della durata della neutropenia grave e delle complicanze associate in pazienti sottoposti a schemi di chemioterapia citotossica associati ad una incidenza significativa di neutropenia febbrile. Mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico (PBPC). NOTA: Non e' stata valutata la sicurezza d'uso di Granocyte 34 con agenti antineoplastici caratterizzati da mielotossicita' cumulativa o predominante nei confronti della linea megacariocitica (nitrosourea, mitomicina). La somministrazione di Granocyte 34 potrebbe anche aumentare la tossicita' di tali agenti, in particolare nei confronti delle piastrine.

CONTROINDICAZIONI
Il prodotto on deve essere somministrato a pazienti o soggetti con riconosciuta ipersensibilita' al prodotto o ai suoi costituenti. Non deveessere usato per aumentare l'intensita' della dose della chemioterapia citotossica al di la' del dosaggio stabilito e degli schemi posologici consueti, poiche' puo' ridurre la mielotossicita' ma non la tossicita' globale dei farmaci citotossici. Non deve essere somministrato contemporaneamente a chemioterapia citotossica. Il farmaco non deve essere somministrato a pazienti con neoplasia mieloide diversa dalla leucemia mieloide acuta "de novo"; con leucemia mieloide acuta "de novo" sotto i 55 anni di eta' e/o con leucemia mieloide acuta "de novo"con citogenetica favorevole, cioe' t(8;21), t(15;17) e inv. (16). In gravidanza e allattamento deve essere utilizzato solo se strettamente necessario.

EFFETTI INDESIDERATI
NEL TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO: In studi clinici in doppio cieco controllati con placebo, la media della conta delle piastrine e' risultatapiu' bassa nei pazienti trattati con Granocyte 34 rispetto ai pazientitrattati con placebo, senza un aumento dell'incidenza di reazioni avverse di tipo emorragico e il numero mediano di giorni tra il trapiantodi midollo osseo e l'ultima trasfusione di piastrine e' risultato simile nei due gruppi. I piu' frequenti eventi avversi segnalati in studicontrollati con placebo (15% in almeno uno dei gruppi di trattamento)si sono verificati con uguale frequenza nei pazienti trattati con Granocyte 34 e nei controlli. Queste reazioni avverse erano quelle generalmente rilevate durante le terapie di condizionamento. Si trattava diinfezioni o infiammazioni del cavo orale, febbre, diarrea, rash cutanei, dolore addominale, vomito, alopecia, sepsi ed infezione. NEUTROPENI
A DA CHEMIOTERAPIA: Non e' stata stabilita la sicurezza d'uso di Granocyte 34 con agenti antineoplastici caratterizzati da tossicita' cumulativa sul midollo osseo o predominante nei confronti della linea megacariocitaria (nitrosourea, mitomicina). La somministrazione di Granocyte34 potrebbe anche aumentare la tossicita' di tali agenti, in particolare nei confronti delle piastrine. Gli eventi avversi riportati piu' di frequente negli studi sono stati i medesimi nei pazienti trattati con il prodotto o nei controlli. Gli effetti collaterali piu' comunemente segnalati sono stati alopecia, nausea, vomito, febbre e cefalea, simili a quelli osservati nei pazienti con tumore sottoposti a chemioterapia. Un lieve aumento di incidenza di dolore osseo (circa 10%) e di reazioni nel punto di iniezione(circa 5%) sono stati riportati nei pazienti trattati con il farmaco. NELLA MOBILIZZAZIONE DI CELLULE PROGENITRICI DEL SANGUE PERIFERICO: Quando il farmaco viene somministrato a soggetti sani, gli eventi avversi m aggiormente riportati in clinica sono cefalea nel 30%, dolore alle ossa nel 23%, rachialgia nel 17,5%, astenia nell'11%, dolore addominale nel 6% e dolore nel 6% dei soggetti.
Il rischio di insorgenza di dolore e' aumentato nei soggetti con altivalori di picco di globuli bianchi, specialmente con valori >50x109/l.
E' stata riportata leucocitosi con valori >50x109/l nel 24% dei donatori e trombocitopenia (piastrine <100x109/l) correlata all'aferesi, nel 42%. Aumenti transitori di AST e/o ALT sono stati osservati nel 12%dei soggetti e di fosfatasi alcalina nel 16% dei soggetti. ALTERAZIONIDEL SISTEMA IMMUNITARIO: In casi molto rari, durante il trattamento con il farmaco sono state riportate reazioni allergiche che includono casi isolati di shock anafilattico. ALTERAZIONI DELL'APPARATO RESPIRATORIO, DEL TORACE E DEL MEDIASTINO: Sono stati riportati rari effetti indesiderati a livello polmonare che includono polmonite interstiziale,edema polmonare, infiltrati polmonari e fibrosi polmonare. Alcuni deicasi riportatihanno determinato una insufficienza respiratoria o una sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) che puo' essere fatale.
ALTERAZIONE DELLA CUTE E DEL TESSUTO SOTTOCUTANEO: Sono stati riportati molto raramente casi di vasculite cutanea in pazienti trattati con il farmaco. Sono stati riportati rarissimi casi di sindrome di Sweet, eritema nodoso e pioderma gangrenoso, che sono stati descritti principalmente in pazienti con neoplasie ematologiche, condizione nota per essere associata con dermatosi neutrofila, ma anche in pazienti con neutropenia non associata a neoplasia. Sono stati riportati rarissimi casidi sindrome di Lyell. INDAGINI DIAGNOSTICHE: Sono stati riportati molto frequentemente aumenti transitori nei valori di LDH. Durante il trattamento con lenograstim sono stati frequentemente riportati aumenti nei valori di AST, ALT e/o fosfatasi alcalina. Nella maggior parte dei casi le alterazioni della funzionalita' epatica sono migliorate dopo interruzione del trattamento con lenograstim. MILZA: Sono stati osservati casi comuni ma generalmente asintomatici di splenomegalia e casi molto rari di rottura della milza sia nei donatori sani che nei pazientiin trattamento con G-CSFs.

INTERAZIONI
Data la sensibilita' alla chemioterapia citotossica delle cellule mieloidi che si moltiplicano rapidamente, l'uso di Granocyte 34 non e' raccomandato nel periodo compreso fra le 24 ore precedenti e le 24 ore successive la fine della chemioterapia. Possibili interazioni con altri fattori di crescita emopoietici e citochine devono essere ancora studiate mediante specifiche ricerche cliniche.
POSOLOGIA E MODALITA' D'ASSUNZIONE La dose raccomandata di prodotto e' 150 mcg (19,2 MIU) per m2 al giorno, terapeuticamente equivalenti a 5 mcg (0,64 MIU) per kg al giorno in caso di: trapianto di midollo osseo, chemioterapia citotossica convenzionale, mobilizzazione delle PBPC dopo chemioterapia. Granocyte 33,6 MIU/flaconcino puo' essere utilizzato in pazienti con superficie corporea fino a 1,8 m2. Per la mobilizzazione delle PBPC con Granocyte 34 da solo, la dose raccomandata e' di 10 mcg (1,28 MIU) per kg al giorno.
ADULTI: NEL TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO: il prodotto dev'essere somministrato quotidianamente alla dose raccomandata di 150 mcg (19,2 MIU) per m2 al giorno in infusione endovenosa della durata di 30 minuti, diluito in soluzione salina isotonica o sottoforma di iniezione sottocutanea, a decorrere dal giorno successivo al trapianto. La somministrazione deve essere continuata fino a che non venga superata l'attesa concentrazione minima di neutrofili (nadir) e la conta degli stessi non siarientrata in limiti stabili compatibili con l'interruzione del trattamento, fino a un massimo, se necessario, di 28 giorni consecutivi di terapia. Si prevede che entro 14 giorni dal trapianto di midollo osseonel 50% dei pazienti si raggiunga un normale livello di neutrofili. INCORSO DI CHEMIOTERAPIA CITOTOSSICA: il farmaco alla dose raccomandatadi 150 mcg (19,2 MIU) per m2 al giorno dev'essere somministrato quotidianamente per iniezione sottocutanea iniziando il giorno successivo il completamento della chemioterapia. La somministrazione quotidiana diGranocyte 34 deve essere continuata fino a che non venga superato l'atteso nadir e la conta dei neutrofili non abbia raggiunto valori stabili compatibili con la cessazione del trattamento, fino ad un massimo,se necessario, di 28 giorni consecutivi di terapia. Anche se si puo' verificare un incremento transitorio dei neutrofili entro i primi due giorni di terapia, il trattamento con il prodotto non deve essere interrotto poiche' si osserva generalmente una comparsa piu' precoce del nadir ed un piu' rapido ritorno alla norma con la continuazione del trattamento. NELLA MOBILIZZAZIONE DELLE CELLULE PROGENITRICI DEL SANGUE PERIFERICO (PBPC). DOPO CHEMIOTERAPIA, Granocyte 34 deve essere somministrato quotidianamente alla dose raccomandata di 150 mcg (19,2 MIU) per m2 al giorno per iniezione sottocutanea a cominciare dal giorno successivo il completamento della chemioterapia fino a quando non venga superato l'atteso nadir e la conta dei neutrofili ritorni entro limiti compatibili con la cessazione del trattamento. Le leucaferesi devono essere effettuate nel periodo successivo al nadir, quando la conta leucocitaria e' in aumento, o dopo la determinazione del contenuto di cellule CD34+ nel sangue con un metodo convalidato. Nei pazienti che non hanno ricevuto una chemioterapia intensiva, spesso e' sufficiente una singola leucaferesi per ottenere una raccolta minima accettabile (>= 2,0x 1000000 CD34+ cellule per kg). NELLA MOBILIZZAZIONE DI PBPC CON GRANOCYTE 34 USATO DA SOLO, questo deve essere somministrato quotidianamente alla dose raccomandata di 10 mcg (1,28 MIU) per kg al giorno come iniezione sottocutanea per 4-6 giorni. La leucaferesi deve essere effettuata tra il 5ø e il 7ø giorno. Nei pazienti che non hanno ricevuto una chemioterapia intensiva, spesso e' sufficiente una singola leucaferesi per ottenere una raccolta minima accettabile (>= 2,0 x 1000000 CD34+ cellule per kg). Nei donatori sani una dose giornaliera di 10 mcg/kg somministrata per via sottocutanea per 5-6 giorni permette una raccolta di cellule CD34+ >=3 x 1000000/kg di peso corporeo, con una singolaleucaferesi nell'83% dei soggetti e con due leucaferesi nel 97% dei soggetti. La terapia dovrebbe essere effettuata solo in collaborazione con centri specializzati di oncologia e/o ematologia. NELL'ANZIANO: Negli studi clinici con farmaco e' stato incluso un piccolo numero di pazienti con eta' fino a 70 anni ma non sono stati condotti studi miratinell'anziano e quindi non si possono raccomandare dosi specifiche. NEL BAMBINO: La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state verificat e in pazienti con eta' maggiore di due anni nel trapianto di midollo osseo.
SCHEDA TECNICA di GRANOCYTE 34 F 33,6MIU SIR 1ML
Note Cuf Ticket regionali News Informazione farmaceutica

Anonimo ha detto...

NEUPOGEN 1SIR 30MU 0,5ML
Principio attivo
FILGRASTIM

NEUPOGEN
Gruppo terapeutico
CITOCHINE E IMMUNOMODULATORI
Tipo Prodotto
FARMACO ETICO
Regime S.S.N.
ESENTE PER PATOLOGIA
Classe
A
Tipo Ricetta
RRL - LIMITATIVA RIPETIBILE
Forma Farm.
PREPARAZIONE INIETTABILE
Contenitore
SCATOLA
Validità
30 MESI
Data Commerc.
11/07/2003
Prezzo
127,95 Euro
A.T.C.
L03AA02
Prescrivibilità
SU RICETTA OSPEDALIERA O SPECIALISTICA (ONCOLOGO, EMATOLOGO)
Produttore
DOMPE` BIOTEC SpA
Nota CUF
NOTA 30: CLASSE A LIMITAT.ALLE INDICAZ.: NEUTROPENIE CONGENITE O DA CHEMIOTERAPIA; TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO; MOBILIZZAZIONE DI CELLULE STAMINALI PERIFERICHE. (v.AUT.). SOLO SU DIAGN.E PIANO TERAP.DI CENTRI SPECIAL.,UNIVERS.O DELLE AZ.SANITARIE INDIV.DALLE REG.E DALLE PROV.AUT.(TN E BZ)
Monografia di NEUPOGEN 1SIR 30MU 0,5ML

Anonimo ha detto...

Trials attualmente in corso in Italia

(aggiornamento Febbraio 2007)

Trial: G-CSF

Caratteristiche: studio pilota su sicurezza e tollerabilità di ripetute procedure di mobilizzazione cellule di derivazione ostoemidollare in pz. con Sla.
Criteri di inclusione: Sla definita o probabile con supporto di laboratorio; età: 40-60; durata malattia
< 12 mesi; FVC > 80%; ALSFRS: 3 anni.
Arruolamento: 24 pz (chiuso)
Centri: coordinatore SCU Neurologia II – Dip. Neuroscienze Università Studi di Torino, Aso S.
Giovanni Battista (Prof. A. Chiò);
Clinica Neurologica Pisa (Prof. G. Siciliano);
IRCCS S. Maugeri Pavia (Prof. G. Mora);
Clinica Neurologica di Genova (Dott..ssa C. Caponnetto);
Policlinico Gemelli di Roma (Dott. M. Sabatelli);
Clinica Neurologica di Palermo (Dott. V. La Bella).


Trial: ACETIL – L – CARNITINA

Caratteristiche: studio clinico multicentrico randomizzato a due braccia terapeutiche di confronto tra Acetil – L – Carnicina verso placebo in pazienti con la precoce diagnosi in Sla definita o probabile.
Criteri di inclusione: diagnosi di Sla definita o probabile con supporto di laboratorio; età: 40-70; durata malattia 6- 24 mesi; FVC > 80%; ALSFRS: minimo 3.
Arruolamento: 80 pz (in corso)
Centro coordinatore Istituto Mario Negri di Milano (Prof. E. Beghi);

Trial: CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI AUTOLOGHE

Caratteristiche: studio clinico fase I “Applicazione clinica delle cellule staminali mesenchimali autologhe nella Sla”.
Criteri di inclusione:
Arruolamento: 10 pz (Chiuso)
Centro: Clinica Neurologica Ao Maggiore della Carità di Novara (Dott.ssa L. Mazzini)
Trial: GLATIRAMER ACETATO
Caratteristiche: studio sperimentale sulla valutazione di efficacia, tollerabilità e sicurezza di Glaramer Acetato nel trattamento della Sla.
Criteri di inclusione:
1. età compresa tra i 18 e i 70 anni;
2. durata di malattia inferiore a tre anni;
3. funzionalità respiratoria superiore al 70% (capacità vitale lenta);
4. al momento dell’inclusione il paziente non deve fare uso di PEG nè di ventilazione assistita non invasiva o invasiva (tracheotomia);
5. al momento dell’inclusione il paziente deve aver assunto il riluzolo da almeno 8 settimane;
6. assenza di epatite B e C.
Arruolamento: 70 pz (chiuso)
Durata: 52 settimane
Centri: Unità Neuroriabilitazione Istituto S. Raffaele di Milano (prof. G. Comi);
Istituto Auxologico Italiano (Prof. V. Silani);
SCU Neurologia II – Dip. Neuroscienze Università Studi di Torino, Aso S. Giovanni Battista (Prof. A. Chiò)

Trial: ERITROPOIETINA

Caratteristiche: studi pilota in fase II randomizzato doppio cieco Eritropoietina verso placebo per la valutazione di efficacia e tollerabilità dell’Eritropoietina nel trattamento di pazienti affetta da Sla.
Criteri di inclusione: diagnosi di Sla probabile o definita in accordo con i criteri di El Escorial; età: 18-75; durata malattia non più di 12 mesi; FVC > o uguale 75%; trattamento costante con Riluzolo e vitamina E da almeno tre mesi, nessuna controindicazione per l’uso di Epo
Arruolamento: 20 pz (chiuso)
Durata:
Centro: Istituto Nazionale Neurologico Besta – Dip. Neuroscienze Cliniche – Uo Neurologia IV.(Prof. R.Mantegazza)
fonte: AISLA ONLUS
www.aisla.it
Questo articolo è stato pubblicato Domenica, 28 Gennaio 2007 alle 13:41 e classificato in La ricerca. Puoi seguire i commenti a questo articolo tramite il feed RSS 2.0. Puoi inviare un commento, o fare un trackback dal tuo sito

Anonimo ha detto...

STUDIO PILOTA SU SICUREZZA E TOLLERABILITÀ DI RIPETUTE PROCEDURE DI MOBILIZZAZIONE DI CELLULE DI DERIVAZIONE OSTEO-MIDOLLARE IN PAZIENTI CON SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA



6. DISEGNO DELLO STUDIO E METODI

Lo studio è uno studio pilota multicentrico, in aperto, con fase di valutazione pre-studio di 4 mesi e periodo di osservazione dopo il trattamento di 12 mesi.

6.1. Farmaci che saranno utilizzati per l’induzione della dismissione in circolo delle CSE

G-CSF (Granulocyte-colony stimulating factor)

6.2. Modalità di somministrazione

Il G-CSF sarà somministrato per via sottocutanea alla dose di 5 microgrammi pro kg di peso, due volte al giorno, per 4 giorni consecutivi. Ogni ciclo sarà ripetuto a distanza di tre mesi (tempo 0, 3, 6 e 9), per un totale di 4 cicli di mobilizzazione.

7. PROCEDURA DELLO STUDIO E VALUTAZIONI

7.2. Valutazione clinica

La valutazione include un esame obiettivo generale, un esame neurologico e un questionario di qualità della vita.

7.2.1 Valutazione basale del sistema ematopoietico

Al tempo –4 sarà eseguita una valutazione basale del sistema emopoietico, con emocromo con formula ed aspirato midollare, con esame morfologico più esame colturale in vitro per progenitori (CFU-GM e BFU-E) ed esame citogenetico.

7.2.2. Valutazione neurologica

Comprende un esame neurologico e una valutazione quantitativa del sistema motorio.

7.2.3. Esame obiettivo generale

L’esame obiettivo generale include la valutazione dei linfonodi, dei polmoni, del sistema cardiovascolare, degli organi addominali, della cute e degli annessi cutanei, e delle congiuntive.
L’esame obiettivo generale sarà eseguito ai tempi –4, -2, 0, 1, 3, 6, 9 e 12.

7.3. Valutazione strumentale

7.3.1 La funzione respiratoria sarà valutata usando uno spirometro ai tempi –4, -2, 0, 3, 6, 9 e 12. Una radiografia del torace, un ECG un’ecografia del collo, dell’addome e della ragione inguinale saranno eseguiti al tempo -4 e successivamente se clinicamente indicati.

7.4 Valutazione della dismissione delle BMCs a livello del circolo periferico e del liquor

La valutazione della dismissione di BMCs sarà eseguita, mediante determinazione delle cellule CD34+ circolanti, al giorno 0, durante i giorni di somministrazione del G-CSF e per almeno 2 giorni successivi alla sospensione del farmaco. Si eseguirà giornalmente sia una determinazione dell’emocromo che una valutazione delle cellule CD34+.

7.5. Altre valutazioni di laboratorio

I seguenti parametri biochimici ed ematologici saranno valutati prima dell’inizio del trattamento (basale) e durante il follow-up (tempi –4, -2, 0, 1, 3, 6, 9, 12): emocromo con conta leucocitaria differenziata, VES, glicemia, elettroliti plasmatici (Na, K, Mg, Cl), azotemia, acido urico, creatinina, transaminasi, gammaglutamiltransferasi, bilirubina, elettroforesi delle sieroproteine, colesterolemia, trigliceridemia, fosfatasi alcalina, esame delle urine, T3, T4, e TSH.

Anonimo ha detto...

NEUPOGEN: G-CSF
5 MICORGRAMMI / KG DUE VOLTE DIE
PER 5 GIORNI OGNI 3 MESI
DURATA SPERIMENTAZIONE 1 AA

30 MU = 300 MICROGRAMMI

CENTRI:
TORINO: PROF. CHIò
PISA: PROF. SICILIANO
PAVIA: PROF. MORA
GENOVA: PROF.SSA CAPONETTO
ROMA: PROF. SABATELLI
PALERMO: PROF. LA BELLA