Eritropoietina (EPO),
effetti benefici contro la SLA
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano.
Al termine del periodo di studio sono deceduti o hanno avuto necessità di tracheotomia otto pazienti su 11 nel gruppo di controllo, contro 4 soggetti su 12 nel gruppo di trattamento con eritropoietina
Al termine del periodo di studio sono deceduti o hanno avuto necessità di tracheotomia otto pazienti su 11 nel gruppo di controllo, contro 4 soggetti su 12 nel gruppo di trattamento con eritropoietina
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L’eritropoietina è bene tollerata ed efficace nel ritardare il ricorso a tracheotomia e a ridurre la mortalità nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Queste le indicazioni confortanti, per quanto da confermare con ulteriori ricerche, di uno studio condotto presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano.
Com'è noto, la SLA è una patologia che colpisce l'apparato neuromuscolare con esito fatale. Secondo gli attuali dati epidemiologici colpisce nel nostro paese circa 4000 persone e si contano circa tre nuovi casi ogni 100.000 abitanti ogni anno.
Finora non è stata individuata alcuna terapia in grado di arrestarla e l'intervento farmacologico a base di riluzolo ha solo l'obiettivo di rallentarne il decorso.
Le ricerche condotto da alcuni anni presso il Besta hanno mostrato le proprietà neuroprotettive dell'eritropoietina in vari modelli animali di malattie neurodegenerative: si è osservata infatti una migliore sopravvivenza, accompagnata da una maggiore funzionalità delle cellule neuronali e dei loro prolungamenti assonali, in particolare nei casi di neuropatia causata da diabete e da farmaci neurotossici.
Il quest'ultimo studio pilota sono stati reclutati 23 pazienti affetti da una forma sporadica di SLA: al gruppo di studio è stata somministrata la combinazione eritropoietina/riluzolo mentre il gruppo di controllo ha ricevuto solo riluzolo.
Dopo due anni di trattamento, i risultati sembrano positivi: la terapia è stata ben tollerata e non ha mostrato di produrre effetti collaterali gravi, anche in presenza di soggetti che non soffrivano di anemia. Per quanto riguarda l’efficacia, sono stati confrontati i due gruppi in termini di sopravvivenza e necessità di tracheotomia per insufficienza respiratoria avanzata.
Anche se le dimensioni dei gruppi non consentono di trarre conclusioni, le indicazioni emerse sono significative: al termine del periodo di studio sono deceduti o hanno avuto necessità di tracheotomia otto pazienti su 11 nel gruppo di controllo, contro 4 soggetti su 12 nel gruppo di trattamento con eritropoietina.
“Ora ci proponiamo di sviluppare uno studio di grandi dimensioni in collaborazione con altri centri italiani, che speriamo di poter avviare entro fine anno. Gli studi pilota servono a fornire indicazioni preliminari e soffrono di limiti intrinseci legati alla piccola numerosità dei pazienti analizzati. Ciononostante, se condotti in modo adeguato, restano l’approccio migliore per proseguire il percorso della ricerca clinica nella SLA. Riteniamo che il nostro studio fornisca delle indicazioni importanti che speriamo siamo considerate tali anche dagli Enti istituzionali che supportano la ricerca in Italia”, ha commentato Giuseppe Lauria dell’Unità operativa Malattie neuromuscolari e neuroimmunologia, che ha guidato lo studio
Al grande pubblico è nota per il suo lato oscuro: Eritropietina, nome in codice Epo, è uno degli strumenti di doping più inflazionato nel mondo del ciclismo. Continuamente al centro di scandali per il suo uso improprio, oggi gli scienziati sono interessati a questo farmaco per i possibili benefici che potrebbero trarne i pazienti affetti da malattia del motoneurone, o meglio conosciuta come Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Alcuni risultati incoraggianti in questo senso arrivano dall’istituto neurologico Carlo Besta di Milano che ha ottenuto da un mini-studio, pubblicato sulla rivista Als (Amyotrophic lateral sclerosis), alcune interessanti indicazioni preliminari che meritano di essere approfondite.
“L’eritropoietina, fattore di crescita utilizzato nella pratica clinica per curare l’anemia, potrebbe avere un effetto neuroprotettivo nei malati di Sla”, spiega lo scienziato che ha avuto l’intuizione e ha guidato lo studio preliminare, Giuseppe Lauria, dell’Unità operativa malattie neuromuscolari e neuroimmunologia del l’Istituto Besta. Queste proprietà del farmaco si potrebbero tradurre in una migliore sopravvivenza e funzione delle cellule neuronali, come già dimostrato nelle neuropatie causate da diabete e da farmaci neurotossici come gli antineoplastici.
Questa l’ipotesi su cui il Besta intende continuare a lavorare. “Abbiamo in cantiere uno studio multicentrico che coinvolgerà 150 pazienti”, spiega Lauria. Ed è già scattata la caccia ai fondi. La nuova ricerca, infatti, richiede un finanziamento che si aggira intorno al milione di euro e l’istituto può mettere sul piatto il 60% dei fondi necessari.
“Dobbiamo capire se i risultati ottenuti con lo studio preliminare, condotto su piccoli numeri, non siano solo frutto di casualità”, avverte Lauria. Lo studio pilota ha coinvolto 23 pazienti, 12 dei quali trattati con eritropoietina in aggiunta al riluzolo (farmaco sperimentato 20 anni fa e oggi il solo indicato per i pazienti affetti da Sla), e 11 unicamente con riluzolo. Dopo due anni si è osservato che la terapia, somministrata per la prima volta così a lungo a pazienti non anemici, non ha causato effetti collaterali gravi.
Nel gruppo dei malati trattati solo con riluzolo 8 su 11 sono morti o hanno avuto un peggioramento tale da richiedere la tracheotomia. Nel gruppo dei pazienti sottoposti a Epo, invece, questo numero è sceso a 4 su 12. Una differenza che impone uno studio clinico più ampio. Questi i primi risultati piuttosto incoraggianti.
vi prego di aiutarmi,
vorrei conoscere il dosaggio necessario di EPO odoperato nella sperimentazione del besta.
a chiuqnue possa aiutarmi va il mio ringraziamento.
il mio indirizzo e florobi_2000@yahoo.it
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