Trattamento con ciclofosfamide e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
“Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis patients with Cyclophosphamide followed by autologous haematopoietic stem-cell transplantation support: an open label phase I/IIa study”
Dipartimento di Neuroscienze,Oftalmologia e Genetica dell’Università degli Studi di Genova e promosso dal Centro Clinico NeMO
Verranno trattati 28 pazienti in 7 Centri Italiani con esperienza sui trials nella SLA
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Trattamento con ciclofosfamide e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche: le ultime news
Soddisfando le richieste pervenute da parte della comunità dei malati di Sla e dei loro familiari, Aisla Onlus è in grado di fornire gli ultimi aggiornamenti sulla sperimentazione basata sul trattamento con ciclofosfamide e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche “Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis patients with Cyclophosphamide followed by autologous haematopoietic stem-cell transplantation support: an open label phase I/IIa study”.
Un progetto, quello coordinato dal Dipartimento di Neuroscienze,Oftalmologia e Genetica dell’Università degli Studi di Genova e promosso dal Centro Clinico NeMO - Fondazione Serena Onlus (specializzato in malattie neuromuscolari ed operativo presso il Padiglione De Gasperis dell’A.O. Niguarda Cà Granda di Milano), per cui Aisla ha finalizzato la campagna di raccolta fondi avviata in concomitanza con la IV Giornata Nazionale SLA 2011 e vincolato poi 762.400 euro a bilancio: «Gli obiettivi dello studio, multicentrico, in aperto di fase I/II sono quelli di verificare la sicurezza e la tollerabilità della ciclofosfamide ad alto dosaggio seguita da cellule staminali ematopoietiche in pazienti affetti da SLA e ottenere dati preliminari della possibile attività di tale trattamento sulla evoluzione clinica della malattia - spiega la dottoressa Claudia Caponnetto, neurologa del Dipartimento Neuroscienze, Oftalmologia e Genetica dell’Aou S. Martino di Genova e presidente della Commissione Medico-Scientifica di Aisla Onlus - Verranno trattati 28 pazienti in 7 Centri Italiani con esperienza sui trials nella SLA e nella terapia ad alto dosaggio con farmaci immunosopressori ed ubicati a Genova, Milano, Novara, Torino, Firenze, Siena. L’Istituto Superiore di Sanità ha richiesto che si trattassero inizialmente due casi a Genova: solamente alla luce dei risultati emersi da questi due pazienti, l’ISS si pronuncerà sul proseguo della sperimentazione sugli altri centri previsti».
Ad oggi, la dottoressa Caponnetto conferma che «i due pazienti in questione sono stati reclutati. Il primo ha superato senza apparenti eventi avversi le due fasi della procedura. La prima visita di “follow up” a tre mesi è prevista intorno alla metà di ottobre. Il secondo paziente ha completato la prima fase di “mobilizzazione” e sarà sottoposto tra 2-3 settimane alla seconda fase di “condizionamento”. Dopo 100 giorni di osservazione, una relazione sui primi risultati della sperimentazione, in cui tra l’altro saranno evidenziati ed analizzati lo stato funzionale neurologico o gli eventuali effetti collaterali, dovrà essere inviata all'Istituto Superiore di Sanità che deciderà se autorizzare il reclutamento di altri pazienti».
Non appena possibile Aisla Onlus fornirà ulteriori informazioni sullo studio attraverso i medici del Centro di Ascolto e Consulenza sulla SLA ed i propri organi di informazione.
Filippo Bezio
Ufficio Stampa Aisla Onlus
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