E’ in corso lo screening di due pazienti arruolati nella sperimentazione
“TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS PATIENTS WITH CYCLOPHOSPHAMIDE FOLLOWED BY AUTOLOGOUS HAEMATOPOIETIC STEM-CELL TRANSPLANTATION SUPPORT: AN OPEN LABEL PHASE I/IIA STUDY”.
Lo studio, promosso dal Centro Clinico Nemo di Milano, è coordinato dal Dipartimento di neuroscienze, oftalmologia e genetica, Università degli Studi di Genova diretto dal Prof. Giovanni Luigi Mancardi. In questa prima fase pilota, l’Istituto Superiore di Sanità
ha autorizzato l’arruolamento di due soli pazienti.
Verificato il profilo di sicurezza e tollerabilità della procedura,
verrà autorizzata eventualmente l’inclusione
di altri 26 pazienti presso 7 centri italiani
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E’ in corso lo screening dei due pazienti arruolati nella sperimentazione “TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS PATIENTS WITH CYCLOPHOSPHAMIDE FOLLOWED BY AUTOLOGOUS HAEMATOPOIETIC STEM-CELL TRANSPLANTATION SUPPORT: AN OPEN LABEL PHASE I/IIA STUDY”. Lo studio, promosso dal Centro Clinico Nemo di Milano, è coordinato dal Dipartimento di neuroscienze, oftalmologia e genetica, Università degli Studi di Genova diretto dal Prof. Giovanni Luigi Mancardi. In questa prima fase pilota, l’Istituto Superiore di Sanità ha autorizzato l’arruolamento di due soli pazienti. Verificato il profilo di sicurezza e tollerabilità della procedura, verrà autorizzata eventualmente l’inclusione di altri 26 pazienti presso 7 centri italiani.
A partire dal 12/12/2011 è stato avviato il reclutamento dei pazienti con SLA per lo studio “Trapianto intramidollare di cellule staminali neurali umane come terapia putativa per la SLA: proposta di un trial clinico di fase I”. Responsabile e coordinatore dello studio è il prof Angelo Vescovi (Direttore IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza San Giovanni Rotondo).
Centri clinici responsabili del reclutamento e monitoraggio dei pazienti sono il Centro Regionale Esperto SLA di Novara (responsabile Dott.ssa Letizia Mazzini) e l’ambulatorio Malattie del Motoneurone di Padova (responsabile Dott. Gianni Sorarù).
Lo studio è promosso dall’Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni ed è stato autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità per una fase 1. Si propone pertanto di verificare se il trapianto di cellule staminali cerebrali nel midollo spinale possa comportare dei danni (si intende quindi verificare la sicurezza e non l’efficacia del trattamento chirurgico e dell’inoculo di cellule). Al fine di evitare una reazione immunitaria da rigetto sarà inoltre necessaria l’assunzione di farmaci ad azione immunosoppressiva per tutta la vita. L’assunzione di questi farmaci rende più vulnerabili a complicanze infettive che nella SLA possono essere anche fatali.
Verranno reclutati 18 pazienti che saranno divisi in gruppi di 6 pazienti di diversa gravità funzionale iniziando dai pazienti con compromissione maggiore. Il passaggio da un gruppo all’altro dovrà essere autorizzato dall’ISS.
Attualmente vengono reclutati solo i pazienti del I° gruppo.
I pazienti di questo gruppo non sono in grado di camminare ma devono avere una spirometria con un valore di Capacità Vitale Forzata >60% del predetto oppure essere portatori di tracheotomia da almeno 3 mesi ma essere in grado di respirare autonomamente.
Tutti i pazienti devono inoltre soddisfare i seguenti criteri di inclusione:
1. 1. Diagnosi di SLA definita con documentata progressione di malattia negli ultimi 6 mesi
2. Età: 20-75 anni
3. Assenza di patologie concomitanti complicanti il quadro clinico
5. Paziente già seguito presso il Centro SLA di reclutamento o che sia residente in area geografica facilmente accessibile e che offra sufficienti garanzie di adesione al protocollo
6. Paziente in grado di comunicare verbalmente o con l’utilizzo di un sistema di comunicazione non verbale.
La presenza di uno dei seguenti criteri è motivo di esclusione dallo studio:
1. Malattie neurologiche o psichiatriche concomitanti;
2. Malattie sistemiche o neoplastiche concomitanti;
3. Controindicazioni a Risonanza Magnetica Nucleare (RMN)
4. Test ematici positivi per Epatite B or C, o HIV
5. Trattamento con corticosteroidi, immunoglobuline o immunosoppressori.
6. Pregresso intervento sul rachide
7. Inclusione in altre sperimentazioni cliniche.
8. Presenza di disturbi della sfera cognitiva o comportamentale documentati alla valutazione
neuropsicologica
10. Incapacità a comprendere il consenso informato e le finalità dello studio
11. Donne in gravidanza o che possano diventare gravide durante il trattamento.
L’aderenza ai criteri di inclusione ed esclusione e alle procedure delineate nel protocollo sarà sorvegliata dall’Istituto Superiore di Sanità, dai Comitati Etici Competenti e da un apposita commissione scientifica di sorveglianza costituita da esperti della materia indipendenti.
I pazienti che, dopo aver verificato i criteri sopra riportati, rientrano nel I° gruppo (solo il I° gruppo) e sono interessati a proporsi per lo studio possono contattare il seguente numero di telefono:
numero verde 800 011 011 tutti i martedì ed i mercoledì dalle 9 alle 13 e dalle 14 alle 17.
Alternativamente è possibile inviare una mail al seguente indirizzo: trialSLA@neurothon.it.
I ricercatori si impegnano ad aggiornare periodicamente i pazienti sullo stato di evoluzione dello studio e quindi il momento del passaggio ai gruppi II e III con i relativi criteri di inclusione.
16-12-11
A CURA DELLA COMMISSIONE MEDICO-SCIENTIFICO DI AISLA ONLUS
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