Unirsi contro la SLA

mercoledì 11 maggio 2011

Dopo che uno studio pilota su un

numero limitato di persone

che ha

dimostrato la tollerabilità,

27 centri italiani arruolano pazienti

per il trial con l’Epo di fase III°

2 commenti:

Fabio e Fabrizio ha detto...: A guidare questo studio indipendente è il Besta di Milano: 160 i pazienti previsti.

Da strumento di doping sportivo a speranza terapeutica per le persone affette da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). È questa la parabola compiuta in pochi anni dall’eritropoietina (EPO), un ormone prodotto in laboratorio – usato per la terapia di alcune forme anemiche – che da qualche anno viene studiato per un possibile impiego su pazienti affetti da SLA. Dopo che uno studio pilota su un numero limitato di persone ne hanno dimostrato la tollerabilità la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, che guida questa ricerca e ne sostiene interamente i costi attraverso i fondi del 5X1000, ha deciso di avviare un amplissimo studio clinico di terza fase (clicca qui per i dettagli), che per il momento è nella fase di arruolamento dei pazienti. Osservatorio Malattie Rare ne ha parlato con il dottor Giuseppe Lauria, dirigente dell’Unità Operativa Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia del Besta.

Dottore quanti pazienti rientreranno nella sperimentazione?
Contiamo di arruolarne in tutto circa 160, di questi 90 sono già stati randomizzati. Partecipano allo studio ben 27 centri neurologici distribuiti su tutta la penisola, ed al di là di quelli che saranno gli esiti della sperimentazione, che nessuno può prevedere, già questo è un risultato di grande valore che spero che questo grande gruppo possa contribuire a consolidare la base per una piattaforma futura di studi in Italia. Ed è un grandissimo risultato soprattutto se consideriamo che questa ricerca viene condotta in modo assolutamente indipendente. Il Besta la sostiene attraverso i fondi raccolti con il 5 per mille, soldi pubblici che vanno ad una ricerca interamente pubblica. Il costo dell’intero studio è stato calcolato in circa 800mila euro, fino ad ora col 5XMille ne abbiamo raccolti 500mila, ne mancano 300 e speriamo nella solidarietà dei contribuenti. (ndr - Per donare i 5XMille al Besta il codice da indicare in sede di denuncia dei redditi è 01668320151 nella casella ‘ricerca sanitaria’ – ndr).

In cosa consiste la sperimentazione?
Si tratta di uno studio controllato in doppio cieco e randomizzato verso placebo. In sostanza vuol dire che non tutti i pazienti avranno il farmaco: un gruppo avrà solo il Riluzolo più una soluzione fisiologica, mentre un altro gruppo avrà sia il Riluzolo che l’Epo. Noi ricercatori non sapremo assolutamente, fino alla fine, chi appartiene ad un gruppo e chi all’altro. Il farmaco, o il placebo, verranno iniettati in infusione endovenosa ai pazienti ogni 15 giorni per una durata prevista della sperimentazione di un anno e mezzo. I pazienti che verranno arruolati per lo studio devono rispettare dei criteri precisi, in genere si tratta di persone nelle quali al massimo è passato un anno e mezzo dall’esordio dei sintomi e che non hanno insufficienza respiratoria.

Quali sono le speranze?
Mi preme dire che non si può e non si deve assolutamente parlare di ‘cura’ per la SLA. Nessuno può dire ora che esiti darà la sperimentazione. La speranza è quella di trovare una terapia farmacologica in grado, in associazione all’uso del Riluzolo, di rallentarne la progressione.

Quali sono i centri coinvolti nella sperimentazione?
Uno naturalmente è proprio il Besta, che è il centro coordinatore. Sempre su Milano ci sono anche il
centro Nemo - Niguarda, il San Raffaele, l’Istituto Humanitas e la Fondazione Maugeri. Poi ci sono le neurologie di Padova, Brescia, Genova, Ferrara, Parma, Mestre, Udine, Monza, Novara, Ferrara, Reggio Emilia, Modena, Parma, Pisa, Siena, le Molinette di Torino, il San Martino di Genova, il Bellaria di Bologna. Ma ci sono centri anche al centro-sud: il Sant’Andrea di Roma, Chieti, la seconda università di Napoli, Bari, e anche Palermo, Mistretta e Cagliari; 11 maggio 2011 alle ore 08:18
Fabio e Fabrizio ha detto...: Il Besta è il centro coordinatore.
Sempre su Milano ci sono anche il centro Nemo - Niguarda, il San Raffaele, l’Istituto Humanitas e la Fondazione Maugeri.
Poi ci sono le neurologie di Padova, Brescia, Genova, Ferrara, Parma, Mestre, Udine, Monza, Novara, Ferrara, Reggio Emilia, Modena, Parma, Pisa, Siena, le Molinette di Torino, il San Martino di Genova, il Bellaria di Bologna.
Ma ci sono centri anche al centro-sud: il Sant’Andrea di Roma, Chieti, la seconda università di Napoli, Bari, e anche Palermo, Mistretta e Cagliari.; 11 maggio 2011 alle ore 08:19