giovedì 5 luglio 2018

Farmaco contro la Sla in vendita,
senza test, a 300mila dollari

Potrebbe essere una cura contro la Sla che ancora non ha superato i test ufficiali il primo farmaco offerto direttamente al pubblico secondo la legge "Right to try" (letteralmente "diritto a provare") voluta dal presidente Usa Donald Trump.

 La compagnia biotech Braisntorm, secondo quanto riporta Bloomberg, sta pianificando di metterla sul mercato
 a 300mila dollari a paziente.

La legge, firmata lo scorso maggio, prevede che ai pazienti terminali a cui non rimane più nessuna opzione terapeutica possano essere dati farmaci che abbiano passato la fase 1 della sperimentazione, quella su pochi pazienti di solito sani che serve solo ad appurare se non ci sono effetti collaterali gravi.


IN ITALIA DAL 2003 GRATIS


D.M 8 Maggio 2003 (farmaci ad uso compassionevole) modificato dal DM 7/11/2008)

Il D.M 8 Maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”, disciplina in Italia l’accesso a terapie farmacologiche sperimentali, per un uso al di fuori della sperimentazione clinica, a pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche. Il Decreto è pubblicato in G.U. n.173 del 28/7/2003.

Il DM 7/11/2008 pubblicato in G.U. n.80 del 6/4/2009 rappresenta una modifica al DM 8/5/2003.

2 commenti:

Fabio e Fabrizio ha detto...


Potrebbe essere una cura contro la Sla che ancora non ha superato i test ufficiali il primo farmaco offerto direttamente al pubblico secondo la legge "Right to try" (letteralmente "diritto a provare") voluta dal presidente Usa Donald Trump. La compagnia biotech Braisntorm, secondo quanto riporta Bloomberg, sta pianificando di metterla sul mercato a 300mila dollari a paziente. La legge, firmata lo scorso maggio, prevede che ai pazienti terminali a cui non rimane più nessuna opzione terapeutica possano essere dati farmaci che abbiano passato la fase 1 della sperimentazione, quella su pochi pazienti di solito sani che serve solo ad appurare se non ci sono effetti collaterali gravi.

Brainstorm, afferma l'amministratore delegato Chaim Lebovits, potrebbe chiedere fino a 300mila dollari per la propria terapia, che utilizza le staminali prelevate dal paziente e che nella fase 2 ha mostrato di "produrre miglioramenti, ma solo temporanei, nei pazienti". "Le aziende non possono essere Ong - spiega Lebovits, secondo cui ci sono già migliaia di richieste per il farmaco -. Abbiamo bisogno di un incentivo".
Secondo i detrattori la mancanza di controlli prevista dalla legge, che di fatto esautora l'Fda da qualsiasi autorità, potrebbe far sì che pazienti già resi vulnerabili dalla malattia vengano sfruttati da aziende senza scrupoli pronte a offrire rimedi di dubbia efficacia. "Solo i medici coinvolti nei test clinici potranno richiedere il farmaco per i pazienti - ribatte Lebovits -. Sarà una piccola impresa semicommerciale con profitti modesti".


Fabio e Fabrizio ha detto...

Farmaci ad uso compassionevole





D.M 8 Maggio 2003 (farmaci ad uso compassionevole) modificato dal DM 7/11/2008)

Il D.M 8 Maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”, disciplina in Italia l’accesso a terapie farmacologiche sperimentali, per un uso al di fuori della sperimentazione clinica, a pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche. Il Decreto è pubblicato in G.U. n.173 del 28/7/2003.

Il DM 7/11/2008 pubblicato in G.U. n.80 del 6/4/2009 rappresenta una modifica al DM 8/5/2003.

Sulla base delle modifiche introdotte ne risulta che i requisiti di qualità di produzione e le modalità di importazione dei medicinali sperimentali forniti ai sensi del DM 8/5/2003 e s.m. dovranno risultare in possesso degli stessi requisiti di qualità di produzione in accordo alle Norme di Buona Fabbricazione vigenti in ambito nazionale e comunitario, onde poter assicurare l’assenza di possibili rischi per la salute pubblica imputabili a difetti di qualità nella produzione, mentre le officine di produzione e/o di importazione dovranno risultare in possesso delle necessarie autorizzazioni alla produzione rilasciate dalle autorità regolatorie a seguito di ispezione.

La seguente docuw.aifa.gov.it/sites/default/files/Lista_farmaci_attivi_uso_mentazione deve essere trasmessa esclusivamente in formato elettronico all’Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica dell’AIFA all'indirizzo mail usocompassionevole@aifa.gov.it:
•Richiesta del medicinale formulata dal medico con assunzione di responsabilità al trattamento secondo protocollo ai sensi dell’art. 4 comma 2 lettera a) del DM 8/5/2003;
•Notifica del/dei pazienti candidati al trattamento, con indicazione delle iniziali del nome, cognome e data di nascita, accompagnata da breve motivazione clinica;
•Protocollo d’uso del medicinale;
•Documentazione di informazione al paziente accompagnata dal modulo per l’acquisizione del consenso informato;
•Dichiarazione di disponibilità della ditta alla fornitura del medicinale;
•Parere espresso dal Comitato Etico;
•Documentazione attestante la produzione del medicinale sperimentale secondo GMP in accordo alla normativa nazionale e comunitaria, oppure attestante la qualità della produzione almeno equivalente alle Eu-GMP se proveniente da Paesi Terzi
•Altra documentazione ritenuta utile fornita a supporto della richiesta;
•Lista programmi per uso compassionevole (aggiornamento 4 luglio 2018)◦File ODS
◦File CSV rilasciato con licenza CC-BY (Limiti al riutilizzo di dati personali)