giovedì 24 dicembre 2015

Vescovi: «Le staminali adulte possono
curare le malattie come la SLA»

  Dopo tre anni e diciotto pazienti trapiantati, la sperimentazione guidata da Angelo Vescovi con Revert Onlus che utilizza cellule staminali embrionali adulte in pazienti con SLA ha terminato la prima fase con successo. Qui il ricercatore ci spiega perché questo tipo di cellule sono fondamentali per curare alla radice le malattie neurologiche e neurodegenerative

 
 

5 commenti:

Fabio e Fabrizio ha detto...

Dieci anni fa nell’infuocato dibattito attorno al referendum sulla legge 40 che regola (anzi, regolava: visto di fatto è stata stravolta da più sentenze della Corte Costituzionale) la procreazione medicalmente assistita, il professore Angelo Vescovi era stato uno strenuo difensore delle cellule staminali adulte sostenendo che la ricerca poteva benissimo progredire puntando tutto su questo tipo di cellule anziché su quelle embrionali che possono essere prodotte solo attraverso la distruzione di embrioni che sono esseri umani a tutti gli effetti. Vescovi, ricercatore agnostico, che alle dipendenze di Samuel Weiss dell’università di Calgary, in Canada, commise «l’errore madornale» che gli cambiò la vita, riuscendo a isolare delle cellule staminali cerebrali da un cervello adulto, ora può dire di aver visto giusto.

A fine settembre scorso, dopo tre anni e diciotto pazienti osservati con l’associazione Revert Onlus, di cui è direttore scientifico, può affermare che le cellule staminali cerebrali umane sono sicure e pure ottime alleate nella ricerca contro le malattie neurologiche e neurodegenerative come la Sclerosi laterale amiotrofica, l’Alzheimer e il Parkinson. Vescovi, dopo aver lavorato al San Raffaele di Milano, è diventato direttore scientifico della Biobanca di Terni e dell’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza voluta da padre Pio a San Giovanni Rotondo. La strada intrapresa da Revert (nel 2003 si chiamava Neurothon Onlus), è lo studio delle cellule staminali cerebrali e delle loro applicazioni cliniche come reale possibilità per trovare finalmente una cura a questo tipo di malattie. «La ricerca sviluppata fino ad oggi da Revert», spiega Vescovi, «ha mostrato che il trapianto di cellule staminali cerebrali può rappresentare una delle terapie potenzialmente efficaci contro le malattie neurologiche e neurodegenerative. La Banca di cellule staminali cerebrali umane fondata nel 2006 da Revert, in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali di Terni e l'Ospedale Santa Maria di Terni, permette di investigare l'enorme potenziale terapeutico delle cellule staminali neurali nella cura di pazienti».

Professore, perché la sperimentazione sulle cellule staminali cerebrali è importante per la ricerca sulla cura delle malattie neurologiche e neurodegenerative?
«Si tratta di patologie del sistema nervoso centrale che comportano la perdita di funzione o la morte progressiva e selettiva delle cellule nervose. In funzione del numero, posizione e tipo di cellule danneggiate, i sintomi di queste patologie possono variare ma l’esito finale è sempre gravemente invalidante. Per la stragrande maggioranza di queste malattie non esistono terapie risolutive: l’unica speranza è la ricerca. La strada intrapresa da Revert è lo studio delle cellule staminali cerebrali e delle loro applicazioni cliniche quale reale possibilità per trovare finalmente una cura. Da ciascun prelievo di tessuto sono potenzialmente producibili miliardi di cellule. Da ciascun donatore è teoricamente possibile ottenere cellule per trattare centinaia di pazienti. Il nostro obbiettivo futuro è quello di continuare con la fase II del trial clinico sulla SLA e di poter arrivare a sviluppare trial clinici per altre malattie neurodegenerative come la Sclerosi Multipla (SM), l’Alzheimer, il Parkinson, l’Atrofia muscolare progressiva, per citarne solo alcune. Ma anche al fine di curare lesioni permanenti a livello spinale».

Lei sostiene che malattie come la SLA e le altre malattie neurodegenerative non siano senza ritorno. Perché? È fiducioso che ce la farà?
«Il progetto di Revert è iniziato nel 2006 con la creazione della Banca delle Cellule Staminali Cerebrali di Terni - dove vengono raccolte, coltivate ed espanse cellule staminali isolate dal Sistema Nervoso Centrale.

Fabio e Fabrizio ha detto...

Il metodo di coltura utilizzato per generare linee di cellule staminali cerebrali umane che costituiscono la banca di cellule “clinical grade”, la Cell Factory di Terni, è in regime certificato di “Good Manufacturing Practice” (Norme di Buona Fabbricazione) o GMP, vale a dire riconosciute dalle commissioni di competenza sanitaria nazionale come idonee all'utilizzo in studi clinici di Fase I. Tali cellule e la possibilità di sviluppare questo approccio sperimentale terapeutico sono disponibili esclusivamente presso i nostri laboratori. A partire dal giugno 2012, ha finalmente trovato applicazione nel trapianto di cellule staminali cerebrali umane su pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica. Grazie alla tecnica tutta italiana, messa a punto dal mio gruppo di lavoro, sono stati realizzati i 18 trapianti (unici al mondo) che impiegano cellule staminali cerebrali scevre da qualunque problematica etica. Il 5 Giugno 2015 è stato trapiantato nel midollo spinale cervicale, con cellule staminali cerebrali, il diciottesimo ed ultimo paziente affetto da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo intervento ha concluso la parte dei trapianti della sperimentazione di Fase I, mentre il monitoraggio delle condizioni dei pazienti trapiantati continuerà, per valutare l’evoluzione della malattia dopo il trattamento e la sicurezza ed innocuità del medesimo. Il 29 settembre scorso, nel corso di una conferenza stampa congiunta con Casa Sollievo della Sofferenza, abbiamo presentato i risultati di questa Fase I del trial clinico sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che si è conclusa con successo non rilevando eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate».







Ora come si procederà?
«La conclusione della fase I apre la porta alla preparazione di un protocollo sperimentale di Fase II, in cui si prevede che saranno arruolati tra i 60 e gli 80 pazienti e che sarà finalizzata a valutare il miglioramento del dosaggio delle cellule e la loro potenziale efficacia terapeutica. Il nostro obiettivo futuro è quello di poter arrivare a sviluppare trial clinici per altre malattie neurodegenerative come la Sclerosi Multipla (SM), la malattia di Alzheimer, la malattia di Parkinson, Corea di Huntington, Malattia di Canavan, Malattia di Tay – Sachs, Atrofia Muscolare Progressiva, Atrofia Spinale Progressiva, Paralisi Bulbare, Sclerosi e Adrenoleucodistrofia (ALD)».

Perché la sperimentazione su questo tipo di cellule staminali non presenta problemi etici? Qual è la differenza con altri tipi di staminali?
«Le cellule staminali cerebrali utilizzate sono scevre da qualunque problematica etica, poiché derivate da un tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali, utilizzando la stessa procedura autorizzativa e di certificazione della donazione volontaria di organi per trapianto da individui adulti».

A che punto è oggi la sperimentazione sulla SLA?
«La prima applicazione della ricerca sponsorizzata da Revert è stata proprio l’implementazione di un protocollo di sperimentazione clinica di Fase I per il trapianto di staminali cerebrali umane su pazienti colpiti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Lo studio sperimentale è stato condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologica mortale.

Fabio e Fabrizio ha detto...

La sperimentazione si è svolta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA-European Medicine Agency e con cellule prodotte in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice, Norme di Buona Fabbricazione, vale a dire riconosciute dalle commissioni di competenza sanitaria nazionale come idonee all’utilizzo in trial clinici di fase I), con certificazione AIFA».

Perché le attuali terapie su questo tipo di malattie sono insufficienti o inutili?
«Perché sono basate principalmente sull’utilizzo di farmaci neuromodulatori, immunosoppressori e immunomodulanti. Tali farmaci hanno però una limitata utilità ed efficacia, che si esplica soprattutto nelle fasi precoci della malattia e non nelle fasi tardive, cioè quando il danno neurologico si è già instaurato da anni».

In cosa consiste il metodo di ricerca sulle staminali cerebrali che lei ha scoperto nel ’96?
«Nel 1996 ho scoperto il metodo che permette di isolare cellule staminali dal cervello umano, moltiplicandole in modo virtualmente illimitato, aprendo la strada all’ampliamento di questa ricerca fino alla sperimentazione clinica sull’uomo. Il prelievo e l’isolamento delle cellule staminali sono effettuati presso la Cell Factory di Terni esclusivamente nel pieno rispetto di tutti i principi dell’etica e della morale, dietro specifiche autorizzazioni dei Comitati Etici. Le staminali cerebrali che si producono sono ottenute coltivando in laboratorio frammenti di tessuto neurale di feti derivati da decesso per cause naturali e prelievo secondo le stesse regole applicate per i trapianti d'organo, consenso informato incluso, e sono usate per cercare di ripristinare i tessuti degenerati, danneggiati o divenuti disfunzionali a causa dei vari tipi di malattie nervose. Le cellule staminali possono essere amplificate in laboratorio mediante opportuni trattamenti e dare origine a miliardi di cellule staminali disponibili sia per lo studio delle patologie neurodegenerative che per l'eventuale utilizzo terapeutico. 200.000 cellule sono in grado, in meno di un anno, di generare un numero di cellule pari a quelle di un intero organismo adulto».

Dal punto di vista clinico perché sono importanti?
«È stato dimostrato che le cellule staminali neurali non sono tumorigeniche e soprattutto sono in grado di originare le tre principali popolazioni cellulari del sistema nervoso centrale, ovvero i neuroni (le cellule “pensanti” che trasmettono i segnali nervosi), gli oligodendrociti (che, come vere e proprie “guaine isolanti” avvolgono le terminazioni nervose permettendo la trasmissione dei segnali elettrici) e gli astrociti (che supportano i neuroni, li “alimentano” e li “disintossicano”). È importante sottolineare, inoltre, che queste linee possono essere conservate mediante congelamento in vapori di azoto per anni (in contenitori appositi che costituiscono la banca vera e propria) e scongelate all'occorrenza senza che alcuna delle loro proprietà sia “scaduta” e quindi alterata. Il metodo di coltura messo appunto all’interno della Cell Factory di Terni è utilizzato per generare linee di cellule staminali cerebrali umane e costituire così una banca di cellule “clinical grade”, in regime certificato di “Good Manufacturing Practice” (Norme di Buona Fabbricazione) o GMP, vale a dire riconosciute dalle commissioni di competenza sanitaria nazionale come idonee all'utilizzo in studi clinici di Fase I. Tali cellule e la possibilità di sviluppare questo approccio sperimentale terapeutico sono disponibili esclusivamente presso i nostri laboratori».

michibi ha detto...

Buonasera, ho trovato oggi questo blog. Ero alla ricerca di qualcosa che mi desse una piccola speranza per mia madre. Le è stata diagnosticata la malattia del moto neurone uno ( o sla bulbare) gennaio dell'anno scorso. Prende riluzolo, la masticazione e la deglutizione sono abbastanza compromesse e la parola non c'è più. Siccome non è ancora pienamente consapevole di ciò che è il decorso di questa malattia, non si riesce a parlare "francamente" del dopo, di ciò che dovrà affrontare (peg, tracheostomia. ..). Gli arti inferiori e superiori non hanno subito ancora l'attacco. Ma è al limite di una forte depressione, è disperata e noi con lei. Se c'è un tentativo da poter fare io la porterò ovunque! Non ho avuto la forza di leggere tutto l'articolo, ma in alcuni passi ho appreso che qualche esperimento è stato fatto. Come si può accedere a questi programmi? Grazie, con il cuore a pezzi vi chiedo di darmi un aiuto.
Michela Bon

Anonimo ha detto...

E' assurdo che l'unico trattamento che sembra ufficialmente poter rallentare il decorso della malattia non debba essere esteso ai malati che vogliono sottoporsi all'intervento e che il Governo ha prima stanziato i soldi per la ricerca del Prof. Vescovi per estendere il trattamento salvo poi togliere i fondi. Che fine hanno fatto i soldi? Investiamo sull'assistenza anzicchè sulla cura? Ma soprattutto come mai non si riesce ad avere una distribuzione geografica dei malati di sla? Quali interessi economici stanno dietro a questo diniego? Ci sono tantissimi collegamenti che non si vogliono vedere perché si toccano cementerie, fonderie e inceneritori. Ma noi spendiamo per realizzare la mano robotica e non per fare ricerca e prevenzione.