I risultati dello studio EMPOWER
EMPOWER era uno studio randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato, di fase 3 che ha arruolato 943 persone con SLA in 81 Centri in 11 paesi. I pazienti sono stati randomizzati secondo uno schema “uno-a-uno” per ricevere dexpramipexole o placebo.
EMPOWER non ha raggiunto il suo endpoint primario, un'analisi di rango congiunta della funzione e la sopravvivenza, e nessuna efficacia è stata evidenziata nelle singoli componenti di funzione o di sopravvivenza. Lo studio ha anche fallito nel dimostrare un’efficacia nei suoi principali endpoint secondari. Ulteriori analisi di sottopopolazioni non sono riuscite a dimostrare alcuna efficacia tra questi gruppi
1 commento:
BIOGEN risponde ad alcune domande sul Dexpramipexole
AISLA, Associazione italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, a seguito di domande pervenute da pazienti, pubblica un documento redatto da Biogen che riporta alcuni approfondimenti in merito allo studio EMPOWER.
Quali sono i risultati dello studio EMPOWER?
EMPOWER non ha raggiunto il suo endpoint primario, un'analisi di rango congiunta della funzione e la sopravvivenza, e nessuna efficacia è stata evidenziata nelle singoli componenti di funzione o di sopravvivenza. Lo studio ha anche fallito nel dimostrare un’efficacia nei suoi principali endpoint secondari. Ulteriori analisi di sottopopolazioni non sono riuscite a dimostrare alcuna efficacia tra questi gruppi.
Che cosa è lo studio EMPOWER?
EMPOWER era uno studio randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato, di fase 3 che ha arruolato 943 persone con SLA in 81 Centri in 11 paesi. I pazienti sono stati randomizzati secondo uno schema “uno-a-uno” per ricevere dexpramipexole o placebo. L'endpoint primario era un'analisi congiunta rango di funzione e sopravvivenza, nota come “valutazione combinata di funzione e sopravvivenza” (CAFS). Oltre al CAFS, lo studio ha valutato singolarmente tra le altre misure il declino funzionale, la sopravvivenza e il declino respiratorio.
Lo studio ha arruolato 943 persone con SLA sia sporadica sia familiare e insorgenza dei sintomi entro 24 mesi dalla randomizzazione. I pazienti provenienti da 81 Centri di studio in 11 paesi (Australia, Belgio, Canada, Francia, Germania, Irlanda, Paesi Bassi, Spagna, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti) sono stati seguiti fino a 18 mesi.
Cosa succede adesso?
Condividiamo la delusione della comunità SLA, che aveva sperato che dexpramipexole potesse offrire una nuova significativa opzione terapeutica. Tuttavia, lo studio EMPOWER rappresenta un contributo significativo alla ricerca sulla SLA in quanto ha creato un robusto database di ricerca e ha stabilito un nuovo endpoint per sperimentazioni sulla SLA.
Sulla base di questi dati, Biogen Idec interromperà l’ulteriore sviluppo del dexpramipexole nella SLA e
collaborerà con gli investigatori per terminare in modo appropriato e sensibile lo studio di estensione ENVISION.
Biogen Idec intende presentare i risultati dettagliati EMPOWER in una futura conferenza medica.
È intenzione di Biogen Idec continuare il suo lavoro nella SLA?
Biogen Idec è impegnata a promuovere la ricerca sulla SLA e sta lavorando con i ricercatori di tutto il mondo
per capire meglio le cause della SLA e trovare potenziali nuovi trattamenti per le persone con SLA. L’azienda ha in corso molti programmi di ricerca e sviluppo e proficue collaborazioni, tra cui:
• Ricerca di diversi composti per la SLA.
• Collaborazione di ricerca con la Duke University e l’HudsonAlpha Institute per sequenziare i geni
fino a 1.000 pazienti con SLA, nel tentativo di ottenere una più profonda comprensione sulle
cause genetiche fondamentali della malattia.
• Accordi di ricerca con diverse istituzioni accademiche con l'obiettivo condiviso di approfondire la comprensione della SLA.
• Consorzio di ricerca in collaborazione con diversi importanti centri di ricerca accademici per identificare nuovi approcci per la cura della SLA. Ciascuno dei centri coinvolti in questo consorzio mette a disposizione diverse competenze scientifiche e tecniche e un obiettivo comune di migliorare la comprensione della SLA da una prospettiva di scienza di base.
• impegno di finanziamento pluriennale per l’ University of Massachusetts Medical School ALS
Champion Fund. Il finanziamento sosterrà gli sforzi di sensibilizzazione sulla SLA e la ricerca scientifica di base e clinica per potenziali trattamenti.
C'è qualcuno con cui posso parlare per ulteriori informazioni su dexpramipexole, EMPOWER o il lavoro di Biogen Idec nella SLA?
Informazioni su EMPOWER, dexpramipexole e l'impegno di Biogen Idec nella SLA sono disponibili
chiamando 877-312-9676 o 919-993-7311 negli Stati Uniti o +44 1932 824112 al di fuori degli Stati Uniti
Posta un commento