Unirsi contro la SLA

lunedì 23 gennaio 2012

Trial con Dexpramiprexole,

primi risultati entro il 2012
farmaco chiamato "CAFS"

(Combined Assessment of Function and Survival)

KNS-760704

3 commenti:

Fabio e Fabrizio ha detto...: Trial con Dexpramiprexole, primi risultati entro il 2012

Lo scorso 20 gennaio si è svolta una conference call tra AISLA e l'Azienda Farmaceutica che sta organizzando il TRIAL clinico con il Dexpramiprexole in pazienti affetti da SLA. La sperimentazione, denominata EMPOWER, è iniziata nel 2011 in diversi Centri SLA negli Stati Uniti ed in Europa coinvolgendo circa 1100 pazienti.
Lo studio confronta gli effetti del Dexpramiprexole alla dose di 300 mg rispetto al placebo.
Lo studio utilizzerà un nuovo parametro per definire l'efficacia del farmaco chiamato "CAFS" (Combined Assessment of Function and Survival) che deriva da dati relativi alla Disabilità e alla Sopravvivenza.
Nel maggio 2012 era prevista la partecipazione dell'Italia ad un nuovo studio, denominato ENDEAVOR, con il coinvolgimento di circa 200 pazienti. Tale programma ha subito una variazione in quanto l'Azienda Farmaceutica ha deciso di attendere i risultati dello studio EMPOWER che saranno disponibili intorno alla fine del 2012.
Se i dati dimostreranno un buon effetto sull'andamento della malattia non sarà effettuata la fase ENDEAVOR (che avrebbe coinvolto l'Italia) in quanto sarà direttamente richiesta agli organi competenti, FDA per gli USA ed EMA per l'Europa, la registrazione del farmaco che quindi diventerebbe disponibile per tutti i pazienti.
Se i dati dimostreranno un effetto moderato si procederà con la fase ENDEAVOR e quindi nel caso dell'Italia partirebbe nel 2013 il reclutamento dei pazienti.
Se i dati non dimostreranno alcun effetto lo studio verrà interrotto.
Riguardo i dati relativi alla sicurezza gli studi finora eseguiti dimostrano che il farmaco è stato tollerato; 23 gennaio 2012 alle ore 18:22
Anonimo ha detto...: La fase II del estudio clínico con el fármaco KNS-760704 ha concluido con resultados positivos, donde se deduce que es un medicamento seguro y eficaz. Avanza que, el grupo de 102 individuos que se administró 300 mg de este compuesto, consigue frenar el deterioro de la ELA un 39% respecto a la escala ALSFRS-R.

La fase III se prevé que comience este próximo mes de abril y, la fecha estimada de finalización está prevista para febrero de 2013. Aunque hay que esperar a desarrollar el ensayo clínico completo para obtener resultados más concluyentes, nosotros aguardamos pero ¡¡con los ánimos bien altos!!

KNS-760704 (dexpramipexole) es un nuevo tratamiento oral neuroprotector en desarrollo que actúa en la mitocondrias (orgánulo celular, que se encarga fundamentalmente del metabolismo respiratorio de la célula) de las células. La disfunción mitocondrial en la ELA contribuye a la lesión de la neurona motora y se relaciona con la expresión del enzima SOD1 mutante. Por ello, estos orgánulos son potenciales dianas para fármacos. Uno de ellos, el KNS-760704.; 23 gennaio 2012 alle ore 18:25
Fabio e Fabrizio ha detto...: KNS760704 è un benzotiazolo a basso peso molecolare dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare nei neuroni in condizioni di stress. La forma pura del chirally benzotiazolo sintetiche (6R)-2-amino-4 ,5,6,7-tetraidro-6-(propilammino) benzotiazol, KNS-760704 è altamente biodisponibile per via orale, solubile in acqua, escreta dal rene, e solo moderatamente legato alle proteine. Il composto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA; 23 gennaio 2012 alle ore 18:26