Dati sullo studio di fase 2
del dexpramipexole per la SLA
pubblicati in Nature Medicine
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SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA: ...AIUTIAMOCI A TROVARE IN QUESTO BUIO UNA LUCE ... CHE CHI DOVREBBE NON HA TEMPO O CORAGGIO DI ACCENDERE... VI LASCIO UNA VOCE CHE CON SACRIFICIO HO CONQUISTATO... MA QUESTO TRISTE E INCONSOLABILE PATRIMONIO E' DI OGNI MALATO ... DI OGNI FAMILIARE CHE PIANGE IN SILENZIO... DA QUANDO QUESTE TRE LETTERE SONO ENTRATE NELLA NOSTRA VITA E CHE MESSE INSIEME FORMANO UNA COSI' PROFONDA E INGIUSTA MALATTIA...
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UN VERO AMICO
Bellezza senza vanità, Forza senza insolenza, Coraggio senza ferocia e tutte le Virtù dell'uomo senza i suoi vizi
LINK
- Il sito dell'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (Italiano)
- Informazioni più specialistiche (Inglese)
- Numerose informazioni e links. Lista dei farmaci in sperimentazione. (Inglese)
- http://aisla.it
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2 commenti:
Knopp Biosciences LLC ha annunciato in data odierna la pubblicazione in Nature Medicine dei risultati completi dello studio di fase 2 del dexpramipexole, piccola molecola che modula la bioenergetica mitocondriale, nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Al momento il dexpramipexole si trova nella fase 3 di sviluppo nell'ambito di una concessione mondiale esclusiva di Biogen Idec.
“I risultati dello studio di fase 2 illustrano perché siamo così entusiasti del rapido avanzamento del dexpramipexole a una sperimentazione di fase 3", ha commentato il Dr Merit Cudkowicz, autore primario del manoscritto di Nature Medicine e direttore della MDA ALS Clinic presso il Massachusetts General Hospital e il Northeast ALS Consortium.
Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.
Knopp Biosciences LLC
Tom Petzinger, +1.412.488.1776
tom@knoppbio.com
KNS760704 è un benzotiazolo a basso peso molecolare dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare nei neuroni in condizioni di stress. La forma pura del chirally benzotiazolo sintetiche (6R)-2-amino-4 ,5,6,7-tetraidro-6-(propilammino) benzotiazol, KNS-760704 è altamente biodisponibile per via orale, solubile in acqua, escreta dal rene, e solo moderatamente legato alle proteine. Il composto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA
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