Milano, 29 maggio 2019 - Su richiesta di AISLA, nelle sedute dell’8, 9 e 10 maggio scorsi, la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha deciso di rinnovare l’autorizzazione alla somministrazione in Italia dell’Edaravone, il farmaco in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla SLA.
A quasi due anni di distanza dalla prima determina N.1224 del 28/6/2017, che ha approvato l’inserimento del farmaco nella lista dei farmaci erogabili dal SSN in ottemperanza alla legge 648/96, e in vista dell’imminente scadenza della successiva determina N.819 del 28/05/2018, l’Edaravone continuerà ad essere somministrato.
Con l’obiettivo di raggiungere un numero sempre più ampio di pazienti, nella nota ricevuta, AIFA conferma che saranno mantenuti i criteri di accesso attuali, senza riferimento ad alcun intervallo temporale riguardante la durata della malattia dall’esordio, e la possibilità di somministrazione al domicilio il farmaco dopo il primo ciclo che invece deve avvenire obbligatoriamente nelle strutture ospedaliere.
Il Direttore AIFA, dr. Luca Li Bassi, conclude la nota confermando che la decisione è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana
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Milano, 4 luglio 2017 – L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha approvato l’introduzione in Italia del Radicut, nome commerciale dell’edaravone, un nuovo farmaco contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica. AIFA ha dato così riscontro positivo alla richiesta formale avanzata da AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, attestando il nostro Paese come il primo in Europa ad avere un nuovo farmaco sulla SLA in commercio dopo più di vent’anni.
Infatti, l’unico farmaco approvato per la SLA, nel 1995, era stato il Rilutek (Riluzolo) che ha dimostrato una modesta efficacia nel prolungare di pochi mesi la sopravvivenza dei pazienti. Il Radicut risulta essere in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata della malattia.
Il Radicut, inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento degli ictus, è stato oggetto negli anni di ripetuti studi sulla SLA. I primi risultati non furono incoraggianti: non registravano, di fatto, alcuna differenza significativa tra i pazienti trattati con l’edaravone e quelli trattati con il placebo. In altri casi, addirittura, si sono verificati importanti effetti collaterali. Analizzando i dati, tuttavia, i ricercatori hanno notato che una determinata popolazione esaminata mostrava una risposta interessante al farmaco ed è su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le sperimentazioni successive.
Il recente studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da SLA e pubblicato su Lancet Neurology (“Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial”) a maggio di quest’anno, lo ha confermato. Il Radicut induce un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche quali: la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria. Per tale ragione il farmaco potrà essere prescritto dal neurologo di riferimento esclusivamente alle persone con questo specifico quadro clinico. In Italia, su una popolazione di circa 6.000 persone affette da SLA, si stima che i pazienti inizialmente idonei siano circa 1.600.
Massimo Mauro, presidente di AISLA, ha commentato: “Siamo felici che AIFA abbia accolto la nostra richiesta di portare in Italia il Radicut e di poter dare una risposta positiva alle persone con SLA che da tempo chiedevano di poter accedere a questo farmaco innovativo. AISLA si attiverà sempre per mettere a disposizione dei malati italiani i farmaci e le sperimentazioni cliniche più avanzate che rappresentano una speranza per tante famiglie, oltre che un loro diritto.”
AIFA, con la determina del Direttore generale del 28 giugno 2017, n. 1224, pubblicata il 3 luglio nella Gazzetta Ufficiale n. 153[1], ha inserito il Radicut nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della Legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica. Tale farmaco dunque è stato inserito tra i cosiddetti “medicinali innovativi” per il trattamento terapeutico di patologie che, come la SLA, sono prive di adeguata cura. Si tratta di farmaci già in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale perché, pur avendo superato tutte le prove relative alla sicurezza e alla sopravvivenza, sono ancora soggetti a sperimentazione clinica.
Stando alle indicazioni terapeutiche, AIFA consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti aventi le idonee caratteristiche cliniche (la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria). Il trattamento prevede somministrazioni per infusioni endovena giornaliere per due settimane consecutive e poi ad intervalli di due settimane. Vista la complessità della somministrazione e considerate le possibili difficoltà di spostamento dei pazienti, il Radicut è stato riconosciuto come farmaco di fascia H, la cui somministrazione è limitata agli ospedali e alle eventuali strutture analoghe che saranno individuate dalle Regioni che dovranno mettere in atto modalità prescrittive ed erogative idonee.
Perché il Radicut sia disponibile in Italia è necessario attendere il completamento delle procedure di importazione del farmaco dal Giappone dove è prodotto dall’azienda Mitsubishi Tanabe. L’importazione e la distribuzione, infatti, dovranno comunque osservare i criteri di certificazione definiti da EMA, European Medicines Agency. AIFA rassicura che sono stati attivati tutti i canali di massima priorità .
La decisione di AIFA, avvenuta dopo un’approfondita e attenta valutazione delle evidenze scientifiche disponibili e pubblicate su Lancet Neurology a maggio di quest’anno, ha fatto seguito alla richiesta da parte di AISLA di rendere disponibile il Radicut agli ammalati italiani.
Il Radicut oggi è in uso in Giappone e Corea del Sud, mentre una sperimentazione con edaravone a somministrazione per via orale è in corso in Olanda. Nel maggio del 2017 la FDA, Food and Drug Administration, ne ha autorizzato l’uso negli Stati Uniti.
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