RNS60: in 18 centri italiani prosegue
l’arruolamento per la sperimentazione
Si tratta di uno studio multicentrico che è condotto grazie al supporto dell’associazione ALSA (l’americana ALS Association), ALS Finding a Cure, dell’associazione “Get out ONLUS” e di altre donazioni spontanee.
Il Centro promotore dello studio è l’Istituto Mario Negri di Milano e quello coordinatore è AOU Maggiore di Novara.
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Lo scopo di questo studio è di verificare se RNS60 (una soluzione fisiologica addizionata di nanobolle di ossigeno) ha un effetto su alcuni biomarcatori nei pazienti SLA con l’obiettivo di individuare alcuni componenti presenti nel sangue che potrebbero essere modificati con l’uso di RNS60 e verificare se e come siano collegati con la SLA.
Ad oggi sono stati arruolati 76 pazienti. L’inclusione dei rimanenti 66 pazienti dovrebbe concludersi in primavera 2019.
In cosa consiste la sperimentazione: Le persone che saranno arruolate in questo studio riceveranno RNS60 o placebo (cioè una sostanza inerte) per 24 settimane. Durante questo periodo i pazienti dovranno effettuare visite settimanali presso il centro in cui sono in cura. Inoltre i pazienti dovranno assumere a casa una terapia giornaliera (di RNS60 o placebo) utilizzando un aerosol.
Criteri arruolamento: età compresa tra i 18 e i 70 anni, una durata di malattia dall’esordio dei sintomi inferiore a 24 mesi, una buona funzione respiratoria (un valore di FVC > o = a 80%) ed abitare ad un massimo di 2 ore di strada dal centro partecipante allo studio. Il medico partecipante allo studio dovrà verificare la presenza di tutti i criteri di inclusione e di esclusione per determinare che il paziente possa partecipare senza rischi per la sua salute.
Nota bene: è molto importante sottolineare che il vostro coinvolgimento è volontario. E’ opportuno verificare, insieme al vostro medico, se il vostro stato di salute sia adeguato all’ingresso nello studio. Indipendentemente dalla vostra decisione, non vi saranno modifiche nei rapporti tra di voi e la nostra associazione o con il vostro medico curante.
Come arruolarsi: è necessario contattare uno dei centri partecipanti, di cui trovate i riferimenti qui di seguito, oppure potete contattare il centro promotore, dr.ssa Elisabetta Pupillo, e-mail: rns60@marionegri.it
Città Centro referente
Novara Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità Letizia Mazzini
Pisa Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Paolo Bongioanni
Genova IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST Claudia Caponnetto
Pavia Istituto Neurologico Nazionale “C. Mondino” Mauro Ceroni
Torino Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino Andrea Calvo
Brescia Spedali civili di Brescia Massimiliano Filosto
Siena Azienda Ospedaliera Universitaria Senese (AOUS) Fabio Giannini
Roma POLICLINICO UMBERTO I – Università di Roma “La Sapienza” Maurizio Inghilleri
Palermo Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “P Giaccone” – Palermo Vincenzo La Bella
Tricase Azienda Ospedaliera “Card. G. Panico” Giancarlo Logroscino
Milano Centro Clinico Nemo Centro Clinico NEMO – Fondazione Serena Onlus Christian Lunetta
Modena Presidio Ospedaliero Provinciale – Nuovo Ospedale Civile “S. Agostino Estense” di Modena Jessica Mandrioli
Napoli Azienda Ospedaliera Universitaria, Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”. Maria Rosaria Monsurrò
Milano San Raffaele IRCCS Ospedale “San Raffaele” Nilo Riva
Bari Azienda Opsedaliera Universitaria Consorziale Policlinico- Università degli studi di Bari Isabella Laura Simone
Padova Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova, Padova Gianni Sorarù
Terni Azienda Ospedaliera “Santa Maria” di Terni Cristina Spera
San Giovanni Rotondo IRCCS Casa sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo Michele Zarrelli
RNS60 e SLA: RNS60 è un farmaco attualmente in sperimentazione per valutarne gli effetti nella Sclerosi Laterale Amiotrofica, la malattia dei motoneuroni. Molti amici pazienti e familiari di malati di SLA si chiedono da tempo – sui social dedicati – quali siano i risultati in cui è lecito sperare.
Prima di tutto cercherò di spiegarti quanto ho capito di questo farmaco, senza pretese: non sono un medico ma solo il figlio di un ammalato che si informa, come tutti. RNS60 e SLA sono stati accostati negli ultimi anni per via di una prima sperimentazione sui topi che sembrava indicarne la capacità di rallentare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza degli animaletti. Il trial è stato successivamente tarato sull’uomo e ne è emersa una sostanziale sicurezza, ovvero la mancanza di particolari reazioni, effetti collaterali ed avversi; è questo infatti il primo step di ogni iniziativa di ricerca sull’essere umano. Nel momento in cui scrivo, RNS60 viene sperimentato in numerosi centri SLA d’Italia con lo scopo di misurarne eventuali benefici sul decorso.
RNS60 e SLA: come si somministra
Se ho ben compreso, si tratta di un prodotto iniettato endovena ed alternato con nebulizzazioni, come fosse una sorta di aerosol. Nulla a che vedere con somministrazioni di O2 o cose del genere; è una precisazione che mi sento di fare avendo riscontrato una grossa confusione sull’argomento. RNS60 non c’entra niente con bombole di ossigeno et similia.
RNS60 e SLA: come agisce
Pare che sia costituito da nanostrutture (non chiedermi cosa siano, non lo so!) che contengono ossigeno molecolare e possa mirare a colpire differenti meccanismi della malattia dei motoneuroni:
• l’infiammazione, componente assai nota nella SLA e in un po’ tutte le patologie umane;
• l’ossidazione, altra variabile determinante nel progredire del danno ai neuroni di moto;
• l’attività dei microglia, cellule deputate al corretto funzionamento del sistema nervoso, nella SLA risultano un po’ troppo incacchiate;
• sostenere l’attività dei mitocondri, le cosiddette centrali energetiche di ogni organismo; nella Sclerosi Laterale Amiotrofica non girano granché e hanno bisogno di una “spinta”.
Nei topi RNS60 ha così posticipato l’esordio della malattia, ne è stata decelerata la sua velocità allungando l’orizzonte di vita. Fatta l’autopsia, nel midollo spinale è stata riscontrata una quantità residua di motoneuroni superiore rispetto a quelli che non avevano ricevuto il farmaco.
Per chi è oggi disponibile RNS60
Ad oggi è in sperimentazione, se sei nelle fasi iniziali della malattia potresti chiedere, nell’ospedale in cui sei seguito, se puoi ancora partecipare. Tieni presente che potresti pure capitare nel gruppo placebo, è ovvio e fa parte del gioco.
Quali sono i benefici di RNS60 nella SLA? Quali risultati è lecito attendersi?
Mi sono documentato nel tentativo di capirne di più – sempre da profano quindi non prendere quanto dico come verità assoluta – e penso che il discorso sia analogo a quello che descrivevo poco più su per le sperimentazioni sul modello animale. RNS60 – se le attese saranno confermate – potrà portare ad un rallentamento della velocità della SLA, aiutando a reggere l’avanzare dei problemi e dei sintomi.
RNS60 è in sperimentazione, ciò che sappiamo è che si presume potrà dimostrarsi in grado di contrastare la progressione, specie per chi è nelle prime fasi della malattia. Ce lo diranno i ricercatori che elaboreranno una quantità importante di numeri e statistiche, loro sapranno interpretare il risultato. Difficile che il farmaco in questione sia la cura risolutiva che noi, ammalati e familiari, attendiamo con legittima trepidazione, però RNS60 potrebbe dimostrarsi un nuovo alleato per continuare a dar battaglia; ora resta da capire se tale ipotesi sarà evidente anche negli umani e, se sì, di quale entità. Ce lo diranno solo le valutazioni medico-statistiche, non certo le sensazioni.
I ricercatori sembrano ottimisti, noi che la SLA ce l’abbiamo addosso (su di noi o su un nostro caro), dobbiamo tenere duro, auspicando che RNS60 ci consenta di resistere meglio di quanto possibile finora. Per fortuna la ricerca non è ferma e ogni anno qualche novità arriva.
L’importanza della sperimentazione, in generale
Aggiungo un pensiero sulle sperimentazioni (vale per RNS60 e non solo): chi può accedervi avendone i requisiti, ne faccia richiesta. Se mi segui da un po’, saprai della mia passione ed ammirazione verso le pubblicazioni scientifiche: pur non essendo un medico le trovo un qualcosa di estremamente affascinante, oltre che prezioso. Va da sè che senza trial non ci sarebbero pubblicazioni e nemmeno risultati. La sfida è difficile, è vero, ed è fatta di piccole grandi battaglie da vincere, di chilometri percorsi con singoli passi in avanti compiuti grazie alla ricerca, alle sperimentazioni e alla pubblicazione dei dati.
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