domenica 8 dicembre 2013

A Milano sono riuniti i massimi esperti mondiali di Sla. Grande attesa per oggi pomeriggio, quando verranno presentati i primi risultati di due sperimentazioni con cellule staminali: quella italiana con staminali fetali neurali (Mazzini e Vescovi) e quella israeliana

Pubblicato da Fabio e Fabrizio alle 17:42

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Fabio e Fabrizio ha detto...

Si è aperto ieri a Milano l’Annual International Symposium on ALS/MND, cioè il Congresso mondiale sulla Sla e malattia del motoneurone. È la prima volta che questo importante evento (siamo alla 24esima edizione) si tiene in Italia: una scelta questa che vuole anche sottolineare i trent’anni di Aisla onlus (in foto), unico membro italiano dell’International Allianceof Asl/Mnd Association.

Preceduto nei giorni scorsi dall’incontro fra le associazioni di pazienti e l’importante Ask The Experts, unico momento aperto al pubblico, in cui i pazienti e i loro familiari hanno potuto interpellare direttamente i maggiori esperti mondiali di Sla, il Congresso partito ieri è un evento annuale unico, che riunisce i principali ricercatori internazionali, nonché gli operatori sanitari e sociali per presentare e discutere sulle innovazioni importanti che si sono evidenziate nei rispettivi campi di attività.

Il Congresso si sviluppa in due sessioni parallele, una dedicata alla scienza biomedica e l'altra sulla ricerca e sui progressi registrati nella cura e gestione delle persone con Sla.

Ieri il ministro Beatrice Lorenzin ha preso parte al Congresso, promettendo l'avvio dei lavori per abbreviare i tempi delle sperimentazioni cliniche. La richiesta di una "fast track" per le sperimentazioni era stata avanzata da Aisla e da altre associazioni che operano a tutela dei malati di Sla e delle malattie neuromuscolari nel corso di un incontro tenutosi presso il ministero della Salute lo scorso maggio.
«La Sla e molte malattie neuromuscolari sono patologie di cui non si conoscono ancora con certezza le cause e per le quali non esistono terapie efficaci. Si tratta di malattie che comportano la progressiva perdita di autonomia, rendendo le persone non più in grado di muoversi, comunicare e respirare in maniera autonoma, fino all'esito più infausto che può avvenire per varie cause tra cui l'insufficienza respiratoria, che nel caso della Sla si verifica in media dopo circa 3-5 anni dall'esordio dei primi sintomi.


8 dicembre 2013 alle ore 17:43
Fabio e Fabrizio ha detto...

Per questi motivi - spiega Massimo Mauro, presidente di Aisla - abbiamo proposto al Ministero della Salute la costituzione di un gruppo di lavoro composto, oltre che da rappresentanti delle associazioni, anche da quanti sono impegnati nei processi di approvazione ed autorizzazione e dai rappresentanti delle associazioni di categoria dedicate alla conduzione delle sperimentazioni cliniche. Il nostro obiettivo - prosegue Mauro - è individuare le azioni possibili per ridurre le tempistiche di attesa e creare una fast track per l'approvazione e l'accesso ai trials, nel rispetto delle regole internazionalmente riconosciute a tutela dei pazienti e della bontà scientifica della sperimentazione. Con l'annuncio del Ministro - conclude Massimo Mauro - abbiamo ottenuto la disponibilità del ministro e speriamo che il gruppo di lavoro possa essere operativo nel più breve tempo possibile per dare risposte immediate ai pazienti».

Il pomeriggio di oggi vedrà alcune tra le relazioni più attese, rispetto ai primi risultati di alcune sperimentazioni. Dalle 16 alle 18 ci sarà la presentazione dei risultati del trial con il farmaco Tirasemtiv, progettato per stimolare e migliorare l'attività muscolare e lo stato funzionale dei pazienti Sla, presentato dal Prof. J Shefner (USA). C’è molto interesse anche per la presentazione dei risultati dello studio di fase II del farmaco NP001 in grado di interferire sulla componente neuroinfiammatoria della Sla, a cura del Prof. R Miller (USA).

Altre due presentazioni importanti riguardano sperimentazioni con le cellule staminali, e una di esse è italiana. Alle 17 infatti la professoressa Letizia Mazzini (Ospedale Maggiore della Carità di Novara) presenterà i risultati del primo studio italiano con somministrazione intraspinale di cellule staminale neurali fetali in pazienti Sla (Fetal neural stem cells transplantation in ALS: preliminary results of a phase I clinical trial). Si tratta di una sperimentazione di cui si parla da molti anni e che vede coinvolto anche il professor Angelo Vescovi, direttore dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio (San Giovanni Rotondo) ma il cui primo trapianto era avvenuto solo nel giugno 2012, su un uomo di 31 anni. «Quello che faremo - aveva spiegato all’epoca la dottoressa Mazzini – sarà trapiantare chirurgicamente queste cellule fetali neuronali nel midollo dei malati di Sla». Le aspettative dei malati su questa ricerca sono altissime, anche se per il momento si tratta di mettere in chiaro la sicurezza delle procedure di trapianto e dell'innocuità delle cellule.

A seguire, per chiudere la giornata, ci sarà la presentazione dei dati preliminari dello studio dei pazienti trattati con somministrazione intrarachidea di cellule staminali mesenchimali differenziate nella produzione di fattori neurotrofici, presentato dal Prof. D. Karussis (Israele). Per seguire i lavori: #alssymp

8 dicembre 2013 alle ore 17:43

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