Una nuova terapia ARRESTA la progressione
della SLA nei Topi
I ricercatori della Oregon State University
hanno fermato la progressione della
sclerosi laterale amiotrofica per quasi due anni
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SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA: ...AIUTIAMOCI A TROVARE IN QUESTO BUIO UNA LUCE ... CHE CHI DOVREBBE NON HA TEMPO O CORAGGIO DI ACCENDERE... VI LASCIO UNA VOCE CHE CON SACRIFICIO HO CONQUISTATO... MA QUESTO TRISTE E INCONSOLABILE PATRIMONIO E' DI OGNI MALATO ... DI OGNI FAMILIARE CHE PIANGE IN SILENZIO... DA QUANDO QUESTE TRE LETTERE SONO ENTRATE NELLA NOSTRA VITA E CHE MESSE INSIEME FORMANO UNA COSI' PROFONDA E INGIUSTA MALATTIA...
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5 commenti:
Un’equipe di ricercatori della Oregon State University ha annunciato di aver bloccato la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (Sla), nota come morbo di Lou Gehrig, per quasi due anni in un modello di topo utilizzato per studiare la malattia. I risultati di questa ricerca, pubblicati sulle pagine di Neurobiology of Disease, sono tra i più avvincenti mai prodotti nella ricerca di una terapia contro la Sla. “Siamo rimasti scioccati dalla capacità di questo trattamento di fermare la progressione del morbo di Lou Gehrig”, ha commentato Joseph Beckman, primo autore dello studio e illustre professore di biochimica e biofisica nonché ricercatore principale della Burgess and Elizabeth Jamieson Chair in OSU’s Linus Pauling Institute.
Il primo trattamento potenzialmente efficace - In decenni di lavoro, nessun trattamento è stato in grado di prolungare la sopravvivenza umana nei pazienti colpiti da Sla. Il modello murino utilizzato in questo studio riproduce in modo particolare, la reazione umana a questo trattamento che consiste di un composto chiamato rame ATSM. I ricercatori stanno muovendosi il più rapidamente possibile verso studi clinici sugli esseri umani. La Sla è stata identificata come una malattia neurodegenerativa progressiva e fatale già alla fine del 1800, ma si è guadagnata il riconoscimento internazionale nel 1939, quando è stata diagnosticata in America, alla leggenda del baseball Lou Gehrig.
Rame e zinco potrebbero stabilizzare la proteina SOD1 - ATSM è un composto già noto che aiuta a fornire il rame appositamente alle cellule con mitocondri danneggiati e raggiunge il midollo spinale dove è necessario per curare la SLA. Questo composto ha una bassa tossicità, penetra facilmente la barriera emato-encefalica, viene già utilizzato in medicina umana a dosi molto basse ed è ben tollerato negli animali di laboratorio a livelli molto più elevati. Il team spiega che nella Sla è stata rintracciata una mutazioni in rame, zinco e superossido dismutasi (un antiossidante noto anche come SOD1). Normalmente, il corretto funzionamento di SOD1 è essenziale per la vita, ma quando mancano i suoi cofattori metallici, diventa tossico causando la conseguente morte dei motoneuroni. Secondo la squadra, rame e zinco potrebbero stabilizzare la proteina.
Il “rame ATSM” è stato studiato per l’uso contro il cancro - “Il danno della Sla si verifica principalmente nel midollo spinale che è anche uno dei punti in cui il rame viene assorbito con più difficoltà - spiega il professor Beckman -. Il rame è di per sé necessario, ma può essere tossico, per cui i suoi livelli sono strettamente controllati nel corpo. La terapia alla quale stiamo lavorando, favorisce l’assorbimento del rame selettivamente nelle cellule del midollo spinale, nella misura in cui il corpo ha effettivamente bisogno, altrimenti, il composto mantiene il rame inerte”. I ricercatori ritengono che, recuperando il giusto equilibrio del rame nel cervello e nel midollo spinale, si possa stabilizzare SOD1 nella sua forma matura, migliorando contemporaneamente la funzione dei mitocondri. Il composto si chiama “rame ATSM”, è poco costoso ed è stato precedentemente studiato per l’utilizzo nel trattamento del cancro.
Il trattamento funziona nei topi - Utilizzando il nuovo trattamento i ricercatori sono stati in grado di fermare la progressione della SLA in un modello di topo transgenico che, senza un adeguato trattamento, sarebbe morto entro due settimane dall’inizio della cura. Alcuni di questi topi sono sopravvissuti per più di 650 giorni, 500 giorni in più rispetto a qualsiasi precedente ricerca. In alcuni esperimenti, il trattamento è stato iniziato e poi interrotto. In questa circostanza i topi hanno iniziato a mostrare i sintomi della Sla due mesi dopo che il trattamento è stato interrotto, e sarebbero morti entro un mese se il trattamento non fosse stato ripreso: i topi hanno guadagnato peso, la progressione della malattia ancora una volta è stata fermata e i topi sono vissuti altri 6-12 mesi.
I ricercatori: prevediamo funzioni anche negli umani - “Abbiamo una solida comprensione del perché il trattamento funziona nei topi - ha detto Beckman - e prevediamo che possa funzionare anche nei pazienti umani. Vogliamo che la gente capisca che ci stiamo muovendo per la sperimentazione umana il più rapidamente possibile. Negli esseri umani che sviluppano la Sla, il tempo medio di insorgenza e di morte è solo tre o quattro anni”. E’ improbabile che il trattamento possa consentire il recupero significativo della perdita neuronale già provocata dalla Sla ma, evidenziano i ricercatori, potrebbe rallentare in modo importante la progressione della malattia quando diagnosticata allo stadio iniziale
VIDEO
http://notizie.tiscali.it/scienza/articoli/Una-nuova-terapia-arresta-la-progressione-della-SLA-nei-topi/
http://oregonstate.edu/ua/ncs/archives/2016/jan/new-therapy-halts-progression-lou-gehrig%E2%80%99s-disease-mice
Neurobiology of Disease rame ATSM
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