ENTRO POCHE SETTIMANE PARTIRANNO LE SPERIMENTAZIONI
DI FASE 1 PER I
MALATI DI SLA ...
L'ISTITUTO SUPERIORE DELLA SANITA' DARA' IL VIA LIBERA PER I PRIMI TEST CON CELLULE STAMINALI
Il nostro laboratorio e' unico in Europa,
e nel mondo ce ne sono solo altri due simili
- spiega Angelo Vescovi, che dirige la struttura -
con la certificazione abbiamo fatto un passo importante che dovrebbe facilitare il via libera
alla sperimentazione per cui abbiamo
gia' un protocollo definito.
8 commenti:
Entro due settimane L'istituto superiore di sanita' (Iss) dara' il via libera per effettuare i primi test clinici di fase I ( quelli preliminari che devono dimostrare l'innocuita' del metodo) per l'uso di cellule staminali neurali su malati affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo ha detto il presidente dell'Iss Enrico Garaci il quale spieghera' le fasi delle ricerche in una conferenza stampa a Terni insieme al ministro della salute Ferruccio Fazio. Dopo il via libera del comitato etico dell'Iss e la certificazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco della idoneita' a produrre le cellule staminali neurali presso la biobanca dell'azienda ospedaliera di Terni, potranno cosi' partire i primi test clinici su un piccolo gruppo di malati, prima di allargare la sperimentazione su un numero via via maggiore di pazienti. ''Le cellule staminali neurali ottenute dal professor Angelo Vescovi, tra i maggiori studiosi in questo campo - ha spiegato Garaci - sono prodotte a partire da cellule prelevate da feti abortiti spontaneamente e hanno caratteristiche tali da pensare di poterle usare per la cura di alcune malattie, prima tra tutte la Sla. Si tratta di un traguardo importante, di un progetto cominciato 4 anni fa che ha unito istituzioni laiche e religiose (azienda sanitaria, diocesi e comune di Terni), per un progetto attuato nell'ottica di un'etica condivisa a favore dei pazienti''. (ANSA
TERNI - Partiranno da un piccolo laboratorio dell'Umbria con appena cinque addetti le cellule staminali che potrebbero portare in breve a nuove terapie per tutte le malattie degenerative. A 'fabbricarle' e' il Laboratorio Cellule Staminali dell'ospedale della citta' umbra, che ha appena ottenuto la certificazione dell'Aifa e in cui entro pochi mesi partiranno le sperimentazioni di fase 1 per i malati di Sla. "Il nostro laboratorio e' unico in Europa, e nel mondo ce ne sono solo altri due simili - spiega Angelo Vescovi, che dirige la struttura - con la certificazione abbiamo fatto un passo importante che dovrebbe facilitare il via libera alla sperimentazione per cui abbiamo gia' un protocollo definito. A breve poi faremo la richiesta per altri due test, sulla Sclerosi Multipla e sulla malattia di Tay Sachs". Il laboratorio e' nato otto anni fa grazie all'impulso del ricercatore e del vescovo di Terni Vincenzo Paglia, e vive soprattutto grazie a fondi privati da diverse fondazioni, fra cui quella intitolata a calciatore Stefano Borgonovo. Le staminali cerebrali che vi si producono sono ottenute coltivando in laboratorio frammenti di tessuto neuronale di feti derivati da aborti spontanei, e verranno usate per cercare di ripristinare i tessuti persi a causa delle malattie degenerative. I test verranno condotti nell'ospedale di Terni, ma le staminali umbre potrebbero fare il giro del mondo: "Il 16 novembre presentero' il laboratorio ad un congresso mondiale sulle neuroscienze - spiega Vescovi - l'intenzione e' quella di metterci a disposizione dei ricercatori di tutto il mondo che hanno dei protocolli pronti ma non hanno cellule certificate, in modo da allargare il numero di sperimentazioni. Avere ottenuto la certificazione garantisce la sicurezza dei pazienti, che ora sono costretti a rivolgersi a laboratori di paesi 'esotici' che di sicuro non offrono nessuna garanzia". Dopo varie vicende burocratiche, complicate dalla mancanza di fondi, il via libera ai test sull'uomo potrebbe essere molto vicino: "Entro due settimane dovrebbe arrivare il primo si' dell'Istituto - ha confermato il presidente dell'Iss Enrico Garaci - poi ci saranno altre formalita', ma entro sei-otto mesi si dovrebbe arrivare ai primi pazienti operati". Un po' di ossigeno al centro dovrebbe arrivare anche dai finanziamenti statali, annunciati dal ministro della Salute Ferruccio Fazio, nell'ambito di un'iniziativa che mira a fare dell'Umbria il centro di riferimento nazionale per la genomica e le staminali:"A breve firmeremo un protocollo con la Regione - ha spiegato il ministro - il ministero ci mette 3 milioni di euro, in aggiunta al milione e mezzo stanziato in precedenza, che saranno divisi fra il centro di Terni e il centro di genomica dell'universita' di Perugia". Fra i sostenitori piu' entusiasti del centro c'e' il vescovo di Terni, monsignor Vincenzo Paglia: "Cio' di cui si parla oggi - ha affermato - e' sperimentazione clinica, e cio' dimostra che non e' vero che privilegiare metodi ispirati alla tutela di ogni grado della vita umana ritardi la ricerca scientifica ne' i suoi frutti".
TERNI - Partiranno da un piccolo laboratorio dell'Umbria con appena cinque addetti le cellule staminali che potrebbero portare in breve a nuove terapie per tutte le malattie degenerative. A 'fabbricarle' e' il Laboratorio Cellule Staminali dell'ospedale della citta' umbra, che ha appena ottenuto la certificazione dell'Aifa e in cui entro pochi mesi partiranno le sperimentazioni di fase 1 per i malati di Sla. "Il nostro laboratorio e' unico in Europa, e nel mondo ce ne sono solo altri due simili - spiega Angelo Vescovi, che dirige la struttura - con la certificazione abbiamo fatto un passo importante che dovrebbe facilitare il via libera alla sperimentazione per cui abbiamo gia' un protocollo definito. A breve poi faremo la richiesta per altri due test, sulla Sclerosi Multipla e sulla malattia di Tay Sachs". Il laboratorio e' nato otto anni fa grazie all'impulso del ricercatore e del vescovo di Terni Vincenzo Paglia, e vive soprattutto grazie a fondi privati da diverse fondazioni, fra cui quella intitolata a calciatore Stefano Borgonovo. Le staminali cerebrali che vi si producono sono ottenute coltivando in laboratorio frammenti di tessuto neuronale di feti derivati da aborti spontanei, e verranno usate per cercare di ripristinare i tessuti persi a causa delle malattie degenerative. I test verranno condotti nell'ospedale di Terni, ma le staminali umbre potrebbero fare il giro del mondo: "Il 16 novembre presentero' il laboratorio ad un congresso mondiale sulle neuroscienze - spiega Vescovi - l'intenzione e' quella di metterci a disposizione dei ricercatori di tutto il mondo che hanno dei protocolli pronti ma non hanno cellule certificate, in modo da allargare il numero di sperimentazioni. Avere ottenuto la certificazione garantisce la sicurezza dei pazienti, che ora sono costretti a rivolgersi a laboratori di paesi 'esotici' che di sicuro non offrono nessuna garanzia". Dopo varie vicende burocratiche, complicate dalla mancanza di fondi, il via libera ai test sull'uomo potrebbe essere molto vicino: "Entro due settimane dovrebbe arrivare il primo si' dell'Istituto - ha confermato il presidente dell'Iss Enrico Garaci - poi ci saranno altre formalita', ma entro sei-otto mesi si dovrebbe arrivare ai primi pazienti operati". Un po' di ossigeno al centro dovrebbe arrivare anche dai finanziamenti statali, annunciati dal ministro della Salute Ferruccio Fazio, nell'ambito di un'iniziativa che mira a fare dell'Umbria il centro di riferimento nazionale per la genomica e le staminali:"A breve firmeremo un protocollo con la Regione - ha spiegato il ministro - il ministero ci mette 3 milioni di euro, in aggiunta al milione e mezzo stanziato in precedenza, che saranno divisi fra il centro di Terni e il centro di genomica dell'universita' di Perugia". Fra i sostenitori piu' entusiasti del centro c'e' il vescovo di Terni, monsignor Vincenzo Paglia: "Cio' di cui si parla oggi - ha affermato - e' sperimentazione clinica, e cio' dimostra che non e' vero che privilegiare metodi ispirati alla tutela di ogni grado della vita umana ritardi la ricerca scientifica ne' i suoi frutti".
TERNI - Partiranno da un piccolo laboratorio dell'Umbria con appena cinque addetti le cellule staminali che potrebbero portare in breve a nuove terapie per tutte le malattie degenerative. A 'fabbricarle' e' il Laboratorio Cellule Staminali dell'ospedale della citta' umbra, che ha appena ottenuto la certificazione dell'Aifa e in cui entro pochi mesi partiranno le sperimentazioni di fase 1 per i malati di Sla. "Il nostro laboratorio e' unico in Europa, e nel mondo ce ne sono solo altri due simili - spiega Angelo Vescovi, che dirige la struttura - con la certificazione abbiamo fatto un passo importante che dovrebbe facilitare il via libera alla sperimentazione per cui abbiamo gia' un protocollo definito. A breve poi faremo la richiesta per altri due test, sulla Sclerosi Multipla e sulla malattia di Tay Sachs". Il laboratorio e' nato otto anni fa grazie all'impulso del ricercatore e del vescovo di Terni Vincenzo Paglia, e vive soprattutto grazie a fondi privati da diverse fondazioni, fra cui quella intitolata a calciatore Stefano Borgonovo. Le staminali cerebrali che vi si producono sono ottenute coltivando in laboratorio frammenti di tessuto neuronale di feti derivati da aborti spontanei, e verranno usate per cercare di ripristinare i tessuti persi a causa delle malattie degenerative. I test verranno condotti nell'ospedale di Terni, ma le staminali umbre potrebbero fare il giro del mondo: "Il 16 novembre presentero' il laboratorio ad un congresso mondiale sulle neuroscienze - spiega Vescovi - l'intenzione e' quella di metterci a disposizione dei ricercatori di tutto il mondo che hanno dei protocolli pronti ma non hanno cellule certificate, in modo da allargare il numero di sperimentazioni. Avere ottenuto la certificazione garantisce la sicurezza dei pazienti, che ora sono costretti a rivolgersi a laboratori di paesi 'esotici' che di sicuro non offrono nessuna garanzia". Dopo varie vicende burocratiche, complicate dalla mancanza di fondi, il via libera ai test sull'uomo potrebbe essere molto vicino: "Entro due settimane dovrebbe arrivare il primo si' dell'Istituto - ha confermato il presidente dell'Iss Enrico Garaci - poi ci saranno altre formalita', ma entro sei-otto mesi si dovrebbe arrivare ai primi pazienti operati". Un po' di ossigeno al centro dovrebbe arrivare anche dai finanziamenti statali, annunciati dal ministro della Salute Ferruccio Fazio, nell'ambito di un'iniziativa che mira a fare dell'Umbria il centro di riferimento nazionale per la genomica e le staminali:"A breve firmeremo un protocollo con la Regione - ha spiegato il ministro - il ministero ci mette 3 milioni di euro, in aggiunta al milione e mezzo stanziato in precedenza, che saranno divisi fra il centro di Terni e il centro di genomica dell'universita' di Perugia". Fra i sostenitori piu' entusiasti del centro c'e' il vescovo di Terni, monsignor Vincenzo Paglia: "Cio' di cui si parla oggi - ha affermato - e' sperimentazione clinica, e cio' dimostra che non e' vero che privilegiare metodi ispirati alla tutela di ogni grado della vita umana ritardi la ricerca scientifica ne' i suoi frutti".
..................A dirla tutta, qualche anno fa questo progetto stava per morire («Non avevamo neanche i soldi che servono ad acquistare l’acqua per le colture delle cellule...») e il professor Visconti per andarsene a realizzarlo all’estero. Ma la Chiesa ternana l’ha scoperto, sponsorizzato e tenuto in vita con un primo grosso finanziamento grazie alla diocesi di Terni: «Perché questa è la prova - dice monsignor Paglia - che la ricerca di una strada eticamente condivisa per lottare contro le malattie è più che possibile. Com’è pure la prova di quanto sia falso che privilegiando i metodi ispirati alla tutela della vita in ogni suo momento venga ritardata la ricerca scientifica e i suoi frutti». Tant’è che lo stesso Vescovi non è credente, eppure ha sempre lavorato su cellule staminali adulte, come hanno sottolineato Garaci e il ministro della salute, Ferruccio Fazio. A proposito, quest’ultimo ha pubblicamente benedetto il lavoro del Laboratorio e soprattutto ciò che lo ha reso possibile: «Qui sono stati già ottenuti dei risultati» e «senza sinergie non si va da nessuna parte», perciò «mi auguro che Terni sia di esempio». Infine ha fatto sapere che a giorni firmerà per «uno stanziamento da un milione mezzo di euro per il Centro genomico di Perugia» più «altri tre milioni da dividersi fra lo stesso Centro perugino e il Laboratorio di Terni».
Sono allora felici, qui, ma anche consci che è appena un primo passo. «Ottenere la certificazione dell’Aifa per noi è stato molto importante - spiega Vescovi - perché significa poter affermare con sicurezza che le complesse procedure tecniche e scientifiche con cui queste cellule vengono ottenute sono quelle che garantiscono il massimo grado di sicurezza per il paziente». Quindi non soltanto il riconoscimento di un elevato standard di qualità, ma soprattutto la tutela per i malati, «ai quali viene offerta la massima sicurezza nell’applicazione delle terapie». E di cellule staminali, infine - conclude il direttore del Laboratorio - «già ne abbiamo già pronte nella nostra biobanca, potremmo cominciare la sperimentazione anche domani».
Nel nostro Paese - usando le parole del direttore generale dell’Aifa, Guido Rasi - attualmente sono «soltanto nove le officine autorizzate alla produzione di terapie avanzate». Di conseguenza, «l’Aifa ha assunto tra le proprie priorità la riduzione dei tempi necessari all’ispezione delle officine di produzione per valutare il rispetto delle "Norme di buona fabbricazione"» e «a rilasciare l’autorizzazione che certifica il possesso di requisiti di qualità e sicurezza».
Pino Ciociola
Vescovi: «Strumento per aiutare i malati»
«Si tratta di un passaggio fondamentale, indispensabile per arrivare a una sperimentazione clinica. Ora speriamo di partire con la fase 1 tra sei-otto mesi». Il biologo Angelo Vescovi, direttore scientifico del Laboratorio cellule staminali di Terni, intravvede finalmente l’opportunità di testare sui malati una possibile speranza di cura: «Quando avremo il via libera, cominceremo su 10-12 pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica, che verranno selezionati in tutta Italia. I nostri neurochirurghi sono andati a vedere come opera Nicholas Boulis, che ha già iniziato un analogo esperimento ad Atlanta (Stati Uniti). Ma in futuro le cellule potranno essere usate anche per trial clinici per altre malattie».
Cosa ha comportato ottenere la certificazione di Buone norme di fabbricazione (Gmp) per le vostre cellule?
Occorreva certificare che le cellule sono sicure per l’utilizzo nei pazienti, ma non si trattava solo di una questione burocratica. Per farlo occorreva stabilire parametri: ma il pannello delle caratteristiche tecniche (come i messaggi funzionali e molecolari delle cellule), per poterlo dimostrare non esisteva nella «Farmacopea» standard, ha dovuto essere disegnato da una ricerca che si è fatta normativa: il tutto per proteggere i pazienti. In più effettuiamo sulle nostre cellule controlli e saggi ulteriori rispetto a quelli previsti dalle norme Gmp: bisogna avere una sicurezza assoluta, perché le cellule devono essere trapiantate nei pazienti.
Quali passi seguiranno per arrivare alla sperimentazione clinica?Il primo è l’autorizzazione per utilizzare lo strumento chirurgico che deve iniettare le cellule nel midollo spinale del paziente. Si tratta in questo caso di una cornice metallica con siringa annessa, che è stata autorizzata negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration per una sperimentazione simile alla nostra, ma che in Europa deve dimostrare di essere a norma CE. Il confronto all’Istituto superiore di sanità è molto avanzato, e ci auguriamo di arrivare al via libera entro due settimane.
A.V.
VESCOVI:
Che cosa stanno facendo negli Stati Uniti?
Il neurochirurgo Nicholas Boulis (della Emory University di Atlanta, Georgia) ha disegnato un protocollo chirurgico e – potendo contare su 20 milioni di dollari – dalla scorsa estate ha iniziato a trapiantare cellule (per conto di una società biotecnologica statunitense) in pazienti affetti da Sla. Ha già eseguito l’intervento su sei pazienti: i nostri neurochirurghi Cesare Giorgi e Sandro Carletti sono già andati a trovarlo per un confronto.
Quanto ci vorrà poi per approvare il protocollo di fase 1?
Questo è meno prevedibile. Adesso torneremo alla commissione di fase 1, e oltre alla certificazione cellulare presenteremo il protocollo per gli esperimenti per valutare la non tossicità: la commissione può dare il via libera o chiedere un approfondimento di indagine, che prevedo possa durare non più di sei-otto mesi.
Come avverrà la scelta dei pazienti?
Anche questo è un dato che viene deciso dalla commissione presente all’Istituto superiore di sanità (e dipende anche dai finanziamenti): noi faremo richiesta per circa 10-12 pazienti, e prevediamo di seguirli per un follow-up di sei mesi-un anno dopo il trapianto delle cellule. Se non vi saranno reazioni acute o subacute, è anche possibile che ci venga concesso di ampliare il numero dei malati, che comunque verranno selezionati in tutta Italia. È qualcosa che è consueto in questo tipo di trial, considerando anche si tratta di una malattia letale, nella quale sarebbe poco compassionevole non agire. Quanto alla tipologia dei malati, noi proporremo di iniziare su persone con uno stadio medio-avanzato di compromissione motoria, ma con una buona capacità respiratoria, perché si tratta pur sempre di sottoporli a una procedura chirurgica, che rappresenta un piccolo rischio. La commissione comunque potrebbe chiederci caratteristiche diverse. Ma le nostre cellule, ora che sono certificate, potranno essere usate in esperimenti per altre patologie.
Diceva che il numero dei pazienti da trattare dipenderà anche dai finanziamenti. Quanto è costato tutto il lavoro?
Finora abbiamo utilizzato due milioni raccolti principalmente dalla onlus Neurothon. Altri fondi per un milione e 400mila euro sono venuti dalla Fondazione Glaxo, e ora il ministero della Salute interverrà con un altro milione e mezzo. Tenga presente che tra Milano e Terni è al lavoro una dozzina di persone
A.V.
VESCOVI:
Che cosa stanno facendo negli Stati Uniti?
Il neurochirurgo Nicholas Boulis (della Emory University di Atlanta, Georgia) ha disegnato un protocollo chirurgico e – potendo contare su 20 milioni di dollari – dalla scorsa estate ha iniziato a trapiantare cellule (per conto di una società biotecnologica statunitense) in pazienti affetti da Sla. Ha già eseguito l’intervento su sei pazienti: i nostri neurochirurghi Cesare Giorgi e Sandro Carletti sono già andati a trovarlo per un confronto.
Quanto ci vorrà poi per approvare il protocollo di fase 1?
Questo è meno prevedibile. Adesso torneremo alla commissione di fase 1, e oltre alla certificazione cellulare presenteremo il protocollo per gli esperimenti per valutare la non tossicità: la commissione può dare il via libera o chiedere un approfondimento di indagine, che prevedo possa durare non più di sei-otto mesi.
Come avverrà la scelta dei pazienti?
Anche questo è un dato che viene deciso dalla commissione presente all’Istituto superiore di sanità (e dipende anche dai finanziamenti): noi faremo richiesta per circa 10-12 pazienti, e prevediamo di seguirli per un follow-up di sei mesi-un anno dopo il trapianto delle cellule. Se non vi saranno reazioni acute o subacute, è anche possibile che ci venga concesso di ampliare il numero dei malati, che comunque verranno selezionati in tutta Italia. È qualcosa che è consueto in questo tipo di trial, considerando anche si tratta di una malattia letale, nella quale sarebbe poco compassionevole non agire. Quanto alla tipologia dei malati, noi proporremo di iniziare su persone con uno stadio medio-avanzato di compromissione motoria, ma con una buona capacità respiratoria, perché si tratta pur sempre di sottoporli a una procedura chirurgica, che rappresenta un piccolo rischio. La commissione comunque potrebbe chiederci caratteristiche diverse. Ma le nostre cellule, ora che sono certificate, potranno essere usate in esperimenti per altre patologie.
Diceva che il numero dei pazienti da trattare dipenderà anche dai finanziamenti. Quanto è costato tutto il lavoro?
Finora abbiamo utilizzato due milioni raccolti principalmente dalla onlus Neurothon. Altri fondi per un milione e 400mila euro sono venuti dalla Fondazione Glaxo, e ora il ministero della Salute interverrà con un altro milione e mezzo. Tenga presente che tra Milano e Terni è al lavoro una dozzina di persone
A.V.
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