Knopp Neurosciences Inc. ("Knopp") ha descritto ulteriori tendenze cliniche incoraggianti
nello studio di fase II del KNS-760704 (dexpramipexole) nella cura della SLA
(Sclerosi Laterale Amiotrofica)
SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA: ...AIUTIAMOCI A TROVARE IN QUESTO BUIO UNA LUCE ... CHE CHI DOVREBBE NON HA TEMPO O CORAGGIO DI ACCENDERE... VI LASCIO UNA VOCE CHE CON SACRIFICIO HO CONQUISTATO... MA QUESTO TRISTE E INCONSOLABILE PATRIMONIO E' DI OGNI MALATO ... DI OGNI FAMILIARE CHE PIANGE IN SILENZIO... DA QUANDO QUESTE TRE LETTERE SONO ENTRATE NELLA NOSTRA VITA E CHE MESSE INSIEME FORMANO UNA COSI' PROFONDA E INGIUSTA MALATTIA...
5 commenti:
Oggi, nel corso di una presentazione invitata durante il meeting annuale della American Academy of Neurology, Knopp Neurosciences Inc. ("Knopp") ha descritto ulteriori tendenze cliniche incoraggianti nello studio di fase II del KNS-760704 (dexpramipexole) nella cura della SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Knopp ha riferito che le analisi post hoc (a posteriori) hanno mostrato una significativa tendenza legata alla dose verso la riduzione del fallimento al trattamento, come rilevato sia dai criteri ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised) sia dalla FCV (capacità vitale forzata) nel corso della parte dello studio controllata con placebo della durata di 12 settimane. Nel caso dei criteri ALSFRS-R il numero di fallimenti al trattamento, definiti come la perdita di almeno 6 punti nelle valutazioni ALSFRS-R rispetto alla linea di base, ha dato come risultato totale 9 soggetti (pari al 33%) nel gruppo sottoposto al trattamento con placebo; 8 soggetti (35%) nel gruppo da 50 mg al dì, 4 soggetti (15%) nel gruppo da 150 mg al dì e 2 soggetti (8%) nel gruppo da 300 mg al dì (p=0,014). Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.
Knopp Neurosciences Inc.Tom Petzinger, +1-412-488-1776Vicepresidente esecutivo per lo sviluppo aziendale e le relazioni pubblichetom@knoppneurosciences.com
Oggi, nel corso di una presentazione invitata durante il meeting annuale della American Academy of Neurology, Knopp Neurosciences Inc. ("Knopp") ha descritto ulteriori tendenze cliniche incoraggianti nello studio di fase II del KNS-760704 (dexpramipexole) nella cura della SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Knopp ha riferito che le analisi post hoc (a posteriori) hanno mostrato una significativa tendenza legata alla dose verso la riduzione del fallimento al trattamento, come rilevato sia dai criteri ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised) sia dalla FCV (capacità vitale forzata) nel corso della parte dello studio controllata con placebo della durata di 12 settimane. Nel caso dei criteri ALSFRS-R il numero di fallimenti al trattamento, definiti come la perdita di almeno 6 punti nelle valutazioni ALSFRS-R rispetto alla linea di base, ha dato come risultato totale 9 soggetti (pari al 33%) nel gruppo sottoposto al trattamento con placebo; 8 soggetti (35%) nel gruppo da 50 mg al dì, 4 soggetti (15%) nel gruppo da 150 mg al dì e 2 soggetti (8%) nel gruppo da 300 mg al dì (p=0,014). Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.
Knopp Neurosciences Inc.Tom Petzinger, +1-412-488-1776Vicepresidente esecutivo per lo sviluppo aziendale e le relazioni pubblichetom@knoppneurosciences.com
KNS760704 è un benzotiazolo a basso peso molecolare dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare nei neuroni in condizioni di stress. La forma pura del chirally benzotiazolo sintetiche (6R)-2-amino-4 ,5,6,7-tetraidro-6-(propilammino) benzotiazol, KNS-760704 è altamente biodisponibile per via orale, solubile in acqua, escreta dal rene, e solo moderatamente legato alle proteine. Il composto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla US Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA
Il farmaco è reperibile in Italia? Se si dove? E' noto il vero effetto del farmaco? Cioè se porta ad un miglioramento per della condizione del paziente o rallenta la degenarazione muscolare (oppure altri effetti)? Sono noti eventuali effetti collaterali?
Grazie in anticipo
ciao Nicola,
il farmaco al momento attuale è inserito all'interno di una sperimentazione di fase II, composto farmaco orfano ( cioè molecola non ancora associata AD UNA PATOLOGIA ) dalla Food and Drug Administration e la Commissione europea per il trattamento di pazienti affetti da SLA, come pure la designazione Fast Track dalla FDA - CON QUESTI PRESUPPOSTI POTRESTI CHIEDERE AL NEUROLOGO DI FIDUCIA LA POSSIBILE PRESCRIZIONE DELLA MOLECOLA IN QUESTIONE - PROBABILMENTE TROVERAI UNA CERTA RESISTENZA... MA RICORDAGLI CHE SI POSSONO PRESCRIVERE CERTE MOLECOLE IN FASE SPERIMENTALE CON UNA PRESCRIZIONE AD USO COMPASSIONEVOLE.
TIENIMI AGGIORNATO
A PRESTO
FABIO
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