SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA:
...AIUTIAMOCI A TROVARE IN QUESTO BUIO UNA LUCE ... CHE CHI DOVREBBE NON HA TEMPO O CORAGGIO DI ACCENDERE... VI LASCIO UNA VOCE CHE CON SACRIFICIO HO CONQUISTATO... MA QUESTO TRISTE E INCONSOLABILE PATRIMONIO E' DI OGNI MALATO ... DI OGNI FAMILIARE CHE PIANGE IN SILENZIO... DA QUANDO QUESTE TRE LETTERE SONO ENTRATE NELLA NOSTRA VITA E CHE MESSE INSIEME FORMANO UNA COSI' PROFONDA E INGIUSTA MALATTIA...
giovedì 11 luglio 2013
APPROFONDIMENTO DELLA COMMISSIONE MEDICO SCIENTIFICA DI AISLA ONLUS SUL CASO STAMINA
La Commissione medico-scientifica di AISLA condivide il contributo che, su nostra richiesta, il prof. Bianco ci ha inviato e pubblichiamo. Si ritiene utile chiarire, tuttavia, alcuni punti che forse non sono di immediata comprensione per i non addetti ai lavori. Il testo si riferisce ad un particolare tipo di cellula staminale, quella mesenchimale, che viene proposta da Stamina e che viene principalmente isolata dal midollo osseo e non a tutte le cellule staminali che potrebbero essere sperimentate nella SLA ad esempio quelle neuronali. In particolare nel testo si discute sul potenziale rigenerativo delle cellule staminali che rappresenta l’obiettivo principale della terapia cellulare ma che al momento per quanto riguarda il sistema nervoso non è raggiungibile con nessun tipo di cellula e in nessuna patologia. In particolare non vi sono dimostrazioni come sottolinea il prof Bianco che le cellule staminali mesenchimali possano trasformarsi in cellule del sistema nervoso. Esistono tuttavia numerose dimostrazioni sperimentali che le cellule staminali adulte, incluse quelle mesenchimali possano svolgere una funzione neuroprotettiva sui motoneuroni che potrebbe essere utilizzata in senso terapeutico. Su questa base sono in corso anche studi clinici di fase I e II in Europa e negli Stati Uniti in prestigiosi istituti di ricerca che nulla hanno a che vedere con il caso Stamina Tutti questi studi che potete trovare in dettaglio sul sito www.clinicaltrial.gov vengono condotti secondo le regole internazionali di Good Manufacturing Practices (GMP) che sono a tutela della sicurezza della produzione cellulare. Si tratta di studi di fase I e II cioè limitati a piccoli gruppi di pazienti per verificarne la sicurezza e autorizzati e controllati dagli organi competenti (Istituto Superiore di Sanità, Agenzia del Farmaco, Comitati Etici) . Nessuno degli studi finora condotti è in grado di fornire dati sull’efficacia. La ricerca clinica con le staminali è più complessa e costosa rispetto a quella farmacologica ed il passaggio agli studi di fase III è molto più difficile non solo dal punto di vista organizzativo ma anche metodologico in quanto nel disegno dello studio si presentano problemi anche di ordine etico (ad esempio riguardanti l’uso del placebo) che rendono complesso ricavare risultati definitivi sull’efficacia terapeutica. Nessuno pertanto al momento può proporre una “cura” con staminali. In accordo con le linee guida internazionali per la ricerca clinica con le cellule staminali riteniamo che una solida ricerca di base sia fondamentale per il progresso scientifico nella terapia cellulare. Una produttiva traslazione all’uomo richiede di costruire un percorso condiviso tra ricercatori di base, clinici, organi di vigilanza, comitati etici, associazioni di pazienti con obiettivi realistici e a lungo termine. I problemi biologici che possono presentarsi nel corso delle sperimentazioni anche molto complessi vanno affrontati e non sottostimati con una continua interazione tra clinici e ricercatori. La “cura” con le cellule staminali purtroppo non è dietro l’angolo ma il lavoro assiduo e condiviso tra clinici, ricercatori e malati può portarci a dare delle risposte concrete e attendibili sulle reali potenzialità terapeutiche delle cellule staminali adulte senza incorrere in casi di “cialtroneria”. Commissione Medico Scientifica di Aisla Onlus 10/07/2013
Il caso Stamina Il caso Stamina e’ il piu’ clamoroso caso di uso improprio di terapie non provate con “staminali” mai accaduto nel mondo occidentale. Casi simili, all’ordine del giorno in tutto l’Oriente, sono avvenuti in Germania e negli Stati Uniti, dove si sono invariabilmente chiusi con l’arresto dei proponenti o la loro fuga o, al minimo, la chiusura d’autorita’ delle loro pratiche. In Italia, invece, si e’ arrivati ad audire in Parlamento i responsabili, e ad avviare a spese della collettivita’ una sperimentazione clinica ufficiale vigilata dal Governo. Si e’ trattato di una scelta dettata dall’emergenza, che e’ stata adottata in considerazione del coinvolgimento emotivo di numerosissimi pazienti e delle loro famiglie, a cui il tutto era presentato, senza esserlo, come una “cura compassionevole” anzi una cura straordinariamente efficace. Era giusto fare chiarezza, era doveroso determinare e far conoscere ai pazienti e allo loro famiglie la realta’ delle cose. L’approvazione della legge 57 ha inoltre efficacemente evitato una catastrofe nazionale: ovvero, la legalizzazione di una pratica illegale e il suo uso su larga scala negli ospedali pubblici. Tanto sarebbe accaduto se la versione del decreto Balduzzi emendata e approvata all’unanimita’ dal Senato, fosse stata approvata anche dalla Camera. Invece, la Camera ha evitato che fossero derubricate a “trapianti” le somministrazioni di cellule staminali, che sono invece, secondo una legge Europea con valenza di legge dello Stato nei paesi membri, “Terapie Avanzate” basate su specifici “medicinali”, e quindi sottoposte a specifiche norme di vigilanza. Perche’ le “terapie avanzate” a base di staminali non sono trapianti La differenza tra una “terapia avanzata” a base di staminali e un trapianto di cellule risiede nell’entita’ della “manipolazione” a cui le cellule sono sottoposte prima della somministrazione a un paziente. Se le cellule sono semplicemente estratte da un donatore e trasferite nel paziente, per ripristinare la funzione di un determinato organo o tessuto, e’ un trapianto. Se invece le cellule sono “manipolate estensivamente” tra il prelievo e la somministrazione, o se sono destinate a un organo o tessuto diverso da quello della loro provenienza (esempio, cellule del midollo osseo destinate a curare il tessuto nervoso) non si tratta di un trapianto. La “manipolazione estensiva” e’ quella che interviene quando le cellule sono coltivate in vitro prima della somministrazione, al fine di accrescerne il numero o modificarne la funzione. Questo introduce degli specifici rischi che non ricorrono nel caso dei trapianti (legati all’esposizione delle cellule ad agenti chimici, fisici, biologici o microbiologici) e che implicano l’adozione di specifiche cautele, riflesse in modalita’ tecniche di preparazione. All’insieme di queste cautele si da’ il nome di Good Manufacturing Practices (GMP), pratiche stabilite da norme precise, e precisamente vigilate, e diverse da quelle che intervengono nel caso dei trapianti di cellule.
La non osservanza di queste norme, vietata per legge Europea, espone i pazienti a specifici rischi. Nel caso Stamina, le cellule erano preparate non secondo le norme GMP. Per questo, i proponenti e i loro sponsor commerciali volevano che la presunta “terapia” fosse derubricata a trapianto. E questo esattamente stabiliva l’emendamento del Decreto Balduzzi proposto e votato dal Senato, prima del successivo emendamento votato dalla camera e di segno contrario. Se il “metodo Stamina” fosse stato ufficialmente considerato “trapianto”, a) moltissimi pazienti sarebbero stati esposti a rischi derivanti dalla somministrazione di cellule inadeguatamente prodotte: b) i costi di produzione delle cellule, coperti da uno sponsor commerciale per fini commerciali, sarebbero stati contenuti; c) la vigilanza dell’AIFA sarebbe stata elusa; d) la necessita’ di una sperimentazione formale e controllata, volta a determinare l’effettiva innocuita’ ed efficacia della “terapia”, sarebbe stata aggirata. Una semplice convenzione con il SSN per la fornitura non gia’ di un “medicinale” (che deve essere approvato dall’AIFA prima di essere venduto e somministrato) ma di un “servizio per trapianti”, avrebbe potuto permettere la remunerazione del “servizio”. Il costo per il SSN, gia’ sull’orlo del default quotidianamente, sarebbe stato astronomico. Il beneficio per i pazienti, nullo. Il rischio per i pazienti, enorme. Perche’ le cellule staminali mesenchimali non possono curare le malattie neurologiche Esistono molti diversi tipi di cellule staminali cosiddette “adulte”, cioe’ presenti nei diversi tessuti degli organismi postnatali: ogni tipo e’ diverso dagli altri, e ogni tipo ha proprieta’ e funzioni diverse, e specifiche per ogni diverso tessuto. Le cellule staminali della pelle, ad esempio, possono rigenerare la pelle; quelle della cornea, la cornea; quelle del sangue, presenti nel midollo osseo, il sangue. Nessuna cellula staminale adulta puo’ rigenerare tessuti diversi da quello a cui appartiene e da cui e’ estratta. Ne’ le cellule staminali della pelle, ne’ quelle del sangue, ne’ quelle della cornea, possono rigenerare il tessuto nervoso. Tecnicamente, questo si esprime dicendo che le cellule staminali adulte NON sono PLURIpotenti, sono semmai MULTIpotenti. Cio’ vuol dire che i diversi tipi di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine) possono tutti essere rigenerati da una sola cellula staminale del sangue, che pero’ non puo’ rigenerare il fegato o il cuore o il cervello. Si conoscono solo due tipi di cellule PLURI potenti, cioe’ capaci di generare tessuti lontani tra loro come sangue e cervello: le cellule staminali embrionali, e le cellule pluripotenti indotte (iPS). Queste ultime sono la scoperta che e’ valsa il premio Nobel per la medicina 2012 a Yamanaka. Si ottengono modificando geneticamente cellule adulte.
Ma un muscolo, ad esempio, ha una struttura tridimensionale complessa che e’ difficile ricostruire, anche quando sappiamo quali cellule usare per formare le fibre muscolari. Se un muscolo e’ malato, non sappiamo come eliminare il muscolo malato prima di sostituirlo con un “ricambio” migliore. Non e’ cosi’, di nuovo, per il sangue o la pelle. Il tessuto nervoso, poi, e’ il piu’ complesso che ci sia. Sia in termini di struttura, sia in termini di funzione. Rigenerare il tessuto nervoso e’ la cosa piu’ difficile che ci si possa immaginare in questo ambito della medicina. Difficile non significa impossibile, ma possibile non significa facile ne’ immediato. Prima che si arrivi a strategie terapeutiche che risolvano problemi neurologici che appaiono oggi insolubili, ci vorra’ molto tempo e soprattutto molto lavoro. Tra la biologia delle cellule staminali (ovvero, la capacita’ di una cellula di generare un tessuto funzionale) e l’uso delle cellule staminali in clinica c’e’ la soluzione di innumerevoli problemi. Per esempio, per quale via somministrarle al paziente. Per esempio, come ricostruire l’architettura del tessuto. Per ricostruire le Twin Towers di Manhattan appena crollate, non serve lanciare mattoni sulle macerie di ground zero. Bisogna prima togliere le macerie, e poi mettere i mattoni ciascuno al suo posto, secondo un progetto preciso, rifacendo tubature e ascensori, e non solo uffici e scrivanie. Ricostruire i tessuti e’ lo stesso tipo di problema, con lo stesso tipo di difficolta’. Quando nel 1869 si capi’ che le cellule del midollo osseo generavano quelle del sangue, illustri clinici pensarono bene di prendere il midollo osseo bovino e somministrarlo per bocca (crudo) ai pazienti anemici. Non c’era modo che potesse funzionare, perche’ non c’era modo che dallo stomaco le cellule del midollo arrivassero al midollo dei pazienti. Ci vollero 80 anni per capire che le cellule del midollo devono essere somministrate per via venosa, e che per quella via raggiungono il midollo osseo, vi si collocano e una volte collocate li’ funzionano. Ma quando si capi’ che nel midollo osseo ci sono anche le cellule staminali mesenchimali (progenitori dell’osso), allora qualcuno provo’ (14 anni fa) a trapiantarle nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta (una devastante malattia genetica dello scheletro) per via venosa, pensando che se la via funzionava per le cellule che rigenerano il sangue potesse funzionare allo stesso modo per quelle che rigenerano l’osso. Non e’ cosi’.
I modi diversi in cui le cellule staminali aiutano la medicina Ricostruire un tessuto, pero’ non e’ la sola cosa che rende importanti le cellule staminali. Un altro modo in cui le cellule staminali possono fornire soluzioni e’ attraverso la comprensione dei meccanismi delle malattie. I meccanismi delle malattie sono, ad esempio, cio’ che sta in mezzo tra la causa della malattia, per esempio un gene mutato, e la disfunzione delle cellule che compongono i tessuti. Se ci sono circa 2000 malattie genetiche che non hanno soluzione, non e’ perche’ non si conosca il gene mutato che le causa. E’ perche’ non si conosce in che modo quel gene mutato produce cellule che funzionano male. Capire questo puo’ significare trovare dei farmaci che correggono specifici meccanismi. In questo, la conoscenza delle cellule staminali e il loro uso non come “rimedio” ma come “scena del crimine” in cui cercare le tracce del colpevole sara’ di crescente importanza nei prossimi anni. Da questa nuova direzione, c’e’ molto da aspettarsi per molte malattie diverse, compresa la SLA. Gli interessi commerciali dietro le cellule staminali mesenchimali Come progenitori dei tessuti scheletrici, le cellule staminali mesenchimali offrono concrete e importanti opzioni terapeutiche per le malattie dello scheletro. Possono permettere, ad esempio, interventi di ricostruzione di ossa e cartilagini. Possono aiutare a comprendere e curare devastanti malattie dello scheletro (la displasia fibrosa, ad esempio, una malattia di bambini e adolescenti che causa deformita’, invalidita’, fratture spontanee, dolori intrattabili e raramente la morte). Ma interessi commerciali specifici (company che commercializzano cellule mesenchimali) vorrebbero che le cellule mesenchimali fossero anche efficaci per curare cio’ che non possono curare (l’autismo, la SLA, la sclerosi multipla, le transezioni del midollo spinale, perfino la colite e l’incontinenza urinaria). E’ un business, ed e’ un business che arriva perfino sulle pagine delle riviste scientifiche, creando un problema serio a chi invece lavora seriamente nel campo specifico. Quello che Stamina va dicendo, che si possa curare la SLA con le mesenchimali, non e’ molto diverso da quello che dicono imprese commerciali mosse da interessi diversi dalla cura del paziente o dall’efficacia della medicina. Tutti questi effetti miracolistici delle “mesenchimali” sarebbero ottenuti attraverso l’infusione (endovenosa, intratecale) di cellule, ma le cellule mesenchimali infuse in vena non sopravvivono, muoiono anzi e scompaiono entro 72 ore, dopo aver attivato processi come la coagulazione del sangue o la cascata del complemento, che di per se’ sono effetti avversi. Non si sa quasi nulla dei modi in cui le “mesenchimali” dovrebbero rappresentare un beneficio per malattie di organi che non sono lo scheletro. Perche’ nel campo delle staminali abbondano i ciarlatani Le cellule staminali non sono soltanto un campo nuovo della medicina. Sono allo stesso tempo un mercato farmaceutico potenziale ed emergente. Esistono intorno alle cellule staminali importanti interessi economici, leciti e meno leciti. Esiste, soprattutto, uno scenario mondiale nel quale la ricerca medica e biologica sono pressate esse stesse da quegli interessi.
Come curarsi, se curarsi, dove curarsi. Ma nessuno mai si cura da solo. E nessuno mai sceglie da solo. Nessuno avrebbe scelto di curarsi con Stamina, se Stamina non avesse proposto a qualcuno la propria cura. Chi ha scelto Stamina, si e’ affidato a Stamina. Stamina ha detto ai pazienti quello che dice solo Stamina, e che nessuno puo’ verificare. Un medico vero, invece, dice ai suoi pazienti non solo quello che sa lui, ma quello che e’ noto ad altri, quello che e’ verificato. Il medico vero non e’ “libero di curare” come gli pare. Ha il compito di curare secondo quanto e’ noto, di tradurre in cura individuale una conoscenza che e’ collettiva. E in paesi come l’Italia che hanno la fortuna di un Servizio Sanitario pubblico e universalista, anche di usare per la cura dell’individuo le risorse (umane, sociali, conoscitive, strutturali, e finanziarie) che sono di tutti e per tutti. E chi crede di esercitare una liberta’ soggettiva nello scegliere di curarsi con l’olio di serpente, e’ certamente libero di farlo. Ma la scelta di farlo, sua, libera, individuale, deve anche essere responsabile. Invece, chi sceglie Stamina invece della medicina, vuole poi che la cura sia ordinata da un Tribunale della Repubblica, approvata dal Governo, praticata in un Ospedale pubblico, e pagata dal SSN. Vuole che la sua cura con l’olio di serpente sia responsabilita’ di tutti noi. La compassione e la speranza Tecnicamente, il termine “uso compassionevole” di una terapia si riferisce all’uso di una terapia innocua ed efficace ma non ancora formalmente approvata o disponibile in commercio. L’ ”uso compassionevole” e’ l’uso individuale, nel singolo caso, per una specifica malattia, di uno specifico rimedio in corso di sperimentazione. Quello che Stamina ha fatto e’ invece l’uso indiscriminato, in molte malattie diverse ed estranee l’una all’altra, in molti pazienti diversi, ripetuto e ripetitivo, dello stesso “rimedio”, senza che ne esista prova di innocuita’ ed efficacia, e senza che sia mai esistita alcuna sperimentazione.
Oggi sappiamo, senza che sia mai esistito un “metodo Stamina”. Oltre che con l’uso compassionevole di un farmaco inteso in senso tecnico e normativo, questo niente ha a che fare con la compassione come sentimento umano. E’ semmai lo sfruttamento cinico e abusivo dei persone vulnerabili. La speranza, a sua volta, ha un contorno reale, ed e’ questo contorno reale che la distingue dal miraggio della speranza. Se so che una terapia funziona nel 30% dei casi, la mia speranza e’ essere in quel 30%. Ma che quel 30% di probabilita’ (speranza) esista, lo puo’ dire solo uno studio controllato, che rivela quella probabilita’. E’ per questo che non esiste speranza se non attraverso la conoscenza. Il miraggio della speranza e’ invece quello che Stamina ha offerto ai pazienti. Il miraggio della speranza e’ un’illusione. Perfino l’illusione puo’ essere umanamente giustificata, e qualcuno puo’ perfino volere semplicemente un’illusione. Ma nel caso singolo, nel chiuso di un rapporto personale o di una scelta individuale. L’illusione proposta al pubblico come speranza e’ invece una truffa ignobile. Chi sta male e sente dire in televisione che si guarisce dalla sua malattia non riceve una speranza, ma solo un inganno. Le malattie gravi, i malati gravi non hanno bisogno di compassione pelosa e inganni. Hanno bisogno anzitutto di capire come stanno le cose. Hanno bisogno di solidarieta’, assistenza, e parte centrale di solidarieta’ e assistenza e’ la conoscenza. I pazienti con le malattie piu’ gravi sono i piu’ vulnerabili. A loro si deve rispetto, non solo perche’ le malattie che offendono il corpo non devono offendere l’intelligenza delle persone. Non solo perche’ devono essere protetti dalle frodi. Ma perche’ la loro battaglia non possono combatterla da soli, e perche’ la loro battaglia non e’ solo loro. E’ la stessa battaglia di tutti i pazienti con le stesse malattie che un rimedio non hanno avuto, e di quelli che forse lo avranno in futuro. E’ la stessa battaglia che combatte chi studia e lavora per questo, e per quel principio fondamentale per cui il tuo interesse a guarire e’ l’interesse di tutti, e di quello che chiamiamo lo Stato. Pazienti e medici e ricercatori sono alleati in quella battaglia. Prof. PAOLO BIANCO DIP. MEDICINA MOLECOLARE Settore Scientifico-Disciplinare: MED/08 ANATOMIA PATOLOGICA
Tra mito, speranza, tristezza e scienza La vicende degli ultimi mesi relative alla cura mediante cellule staminali di malattie al momento considerate inguaribili, come la SLA, ha innegabilmente sollevato un aspetto: ad oggi la maggior parte dei pazienti non accetta più di essere un mero spettatore di una patologia che sembra insensibile a qualunque sforzo e che, giorno per giorno, toglie un pezzo della vita della persona affetta e di coloro che vi stanno intorno. Se è esistito il caso Stamina, cosi come altre speranze terapeutiche (poi non rivelatesi tali), è proprio perché dall’altra parte l’offerta terapeutica ad oggi disponibile per patologie cosi gravemente e rapidamente disabilitanti è praticamente nulla. I ricercatori ci dicono che in buona parte questa condizione è legata al fatto che l’attuale conoscenza dei fattori scatenanti, nonché predisponenti, non ha permesso di chiarire in maniera precisa perché ad un certo punto una persona apparentemente sana inizi a soffrire di una patologia che in modo bieco e disumano lo condannerà ad un percorso al momento inesorabile. Dall’altra parte tale situazione sembra essere strettamente connessa al fatto di appartenere a quel gruppo di patologie, le cosidette malattie rare, che spesso non rientrano negli interessi delle case farmaceutiche che preferiscono investire in patologie più diffuse in modo da ammortizzare i costi di sviluppo e di produzione dello stesso farmaco. In questi anni, però, abbiamo ancora nella nostra mente tutti coloro che hanno incessantemente chiesto al nostro Centro d’Ascolto una parola di conforto e di speranza su quali terapie fossero disponibili in Italia e nel mondo per arrestare la malattia. Spesso la risposta dei nostri specialisti era quella di attendere i risultati di sperimentazioni in corso che si svolgevano nei vari paesi, attesa che nella maggior parte dei casi era un obiettivo incompatibile considerando la progressione della malattia.
In tale contesto l’idea di una cellula in grado di riparare un organo danneggiato ha sempre suscitato interesse anche nei più profani e non a caso esse rappresentano la terapia più frequentemente proposta a scopo meramente lucrativo in giro per il mondo. Allo stesso tempo, i nostri medici riportano che in molti casi nel momento stesso in cui comunicano la diagnosi al paziente, stando attenti a ciò che si dice in modo da consentire un processo di acquisizione dell’informazione quanto più rispettoso del paziente, la prima domanda che quest’ultimo o la sua famiglia pongono riguarda la possibilità di accedere ad un qualunque protocollo basato su cellule staminali. Da ciò l’innegabile successo comunicativo di un protocollo, quello di Stamina, che, prima ancora di dimostrare alcun dato scientificamente tangibile, viene proposto come efficace nella cura delle patologie più gravi e apparentemente disponibile a tutti i pazienti. Ovviamente tutti i limiti scientifici e tutta la vicenda giudiziaria che vi stanno dietro saranno chiariti dagli organi competenti che lavorano sul caso, ma non possono essere criticate le migliaia di persone che hanno voluto credere a questo e per il quale hanno intentato manifestazioni pubbliche, petizioni e richieste ai tribunali. Dopo un primo decreto che apparentemente avrebbe deregolamentato l’esecuzione di protocolli basati su terapia cellulare, il Governo ha deciso di rispondere ai due quesiti che girano intorno al protocollo: è sicuro? È realmente in grado di incidere positivamente su delle patologie umane? La scelta quindi è ricaduta sull’organizzazione di una sperimentazione che a questo punto i malati pretendono in quanto bisognosi di capire quanto ci sia di reale o di falso dietro tutta la vicenda. Come presidente di AISLA non mi sento di criticare i pazienti per questo bisogno e come tale esigiamo che la sperimentazione si faccia nei tempi più rapidi e con tutte quelle chiare procedure in grado di dare una risposta ai pazienti e alle loro famiglie. Forse il problema non è rappresentato da quest’ultimi (pazienti e familiari) che in piazza hanno sinceramente manifestato la loro disperazione ma da chi non investe a sufficienza, dal punto di vista economico e legislativo, per consentire una più rapida acquisizione di quelle informazioni utili a creare quel percorso che ha in altre gravi patologie permesso l’individuazione di terapie efficaci e trasformato la speranza dei pazienti in scienza e realtà. Massimo Mauro Presidente Nazionale Aisla Onlus
L’Aifa aveva stoppato Stamina, la rivista Nature considera il metodo di Vannoni una frode, ma per molti malati le infusioni staminali sono una necessità e una speranza. In questo dibattito Aisla, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, lancia un appello ai pazienti di sottoporsi solo a cure scientificamente validate.
“Una cura può essere considerata tale solo quando è verificata da una corretta sperimentazione scientifica che ha dimostrato che non rappresenta un pericolo per i pazienti che si sottopongono alla stessa” afferma Massimo Mauro, presidente dell’Associazione, in linea con le ultime dichiarazioni del Ministro della salute Beatrice Lorenzin e sulla scorta di quanto espresso dai massimi esponenti della comunità scientifica nazionale e internazionale. “E’ per questo che raccomandiamo a tutta la comunità di malati di SLA di non sottoporsi a protocolli che non siano stati sperimentati ed approvati dagli organi competenti”.
Aisla lancia inoltre un nuovo appello al ministro Beatrice Lorenzin affinché le procedure e le tempistiche di autorizzazione di tutte le sperimentazioni siano snellite il più possibile tenendo conto che un malato di SLA, così come tutte le persone affette da malattie incurabili, hanno un’aspettativa di vita molto bassa.
Mamma Sofia posta 2 video,ecco i progressi con Stamina Padre su Facebook, 'recuperato un po' di terreno alla malattia'
Riesce ad ingoiare la pappa, a tenere il collo eretto ''al 70%'', ad aprire la manina quando il papa' lo chiede. E' la piccola Sofia, la bambina fiorentina di 3 anni e mezzo affetta da una grave malattia degenerativa e alla quale sono state fatte ad oggi tre infusioni di staminali secondo il metodo Stamina di Davide Vannoni. I 'progressi' fatti dalla piccola sono ripresi da una telecamera: il risultato sono due video, rispettivamente della durata di circa 7 e 3 minuti (una sintesi si puo' vedere su www.ansa.it), postati sulle pagine Facebook dei genitori della piccola, Caterina Ceccuti e Guido De Barros.
In uno dei video si vede Sofia mentre deglutisce la pappa che le viene data con un cucchiaino dalla sua logopedista: ''A fine febbraio - afferma l'esperta - la bimba non aveva alcuna attivita'. Era ipersensibile, bastava toccarla e aveva delle espressioni di dolore; non apriva la bocca e non aveva innesto deglutitorio'', ora invece, sottolinea, ''c'e' deglutizione'' sia pure con varie difficolta' legate alla presenza di un sondino che le e' stato applicato.
Inoltre, oggi ''i muscoli laterali del collo sono attivi - prosegue la logopedista - mentre a fine febbraio Sofia non aveva alcuna attivita'''. Ed ancora: ''Sofia sputa - dice l'esperta - ha cioe' il movimento della lingua in avanti, e ha il riflesso della tosse''. 'Progressi' notevoli che fanno dire al papa' della bimba: ''Stiamo recuperando un po' di terreno alla malattia''. Nell'altro video, invece, il papa' chiede a Sofia di aprire la manina e la bimba, ripetutamente, sembra rispondere alla sollecitazione, aprendo le dita
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La Commissione medico-scientifica di AISLA condivide il contributo che, su nostra richiesta, il
RispondiEliminaprof. Bianco ci ha inviato e pubblichiamo. Si ritiene utile chiarire, tuttavia, alcuni punti che forse
non sono di immediata comprensione per i non addetti ai lavori.
Il testo si riferisce ad un particolare tipo di cellula staminale, quella mesenchimale, che viene
proposta da Stamina e che viene principalmente isolata dal midollo osseo e non a tutte le cellule
staminali che potrebbero essere sperimentate nella SLA ad esempio quelle neuronali. In particolare
nel testo si discute sul potenziale rigenerativo delle cellule staminali che rappresenta l’obiettivo
principale della terapia cellulare ma che al momento per quanto riguarda il sistema nervoso non è
raggiungibile con nessun tipo di cellula e in nessuna patologia. In particolare non vi sono
dimostrazioni come sottolinea il prof Bianco che le cellule staminali mesenchimali possano
trasformarsi in cellule del sistema nervoso.
Esistono tuttavia numerose dimostrazioni sperimentali che le cellule staminali adulte, incluse quelle
mesenchimali possano svolgere una funzione neuroprotettiva sui motoneuroni che potrebbe essere
utilizzata in senso terapeutico. Su questa base sono in corso anche studi clinici di fase I e II in
Europa e negli Stati Uniti in prestigiosi istituti di ricerca che nulla hanno a che vedere con il caso
Stamina
Tutti questi studi che potete trovare in dettaglio sul sito www.clinicaltrial.gov vengono condotti
secondo le regole internazionali di Good Manufacturing Practices (GMP) che sono a tutela della
sicurezza della produzione cellulare. Si tratta di studi di fase I e II cioè limitati a piccoli gruppi di
pazienti per verificarne la sicurezza e autorizzati e controllati dagli organi competenti (Istituto
Superiore di Sanità, Agenzia del Farmaco, Comitati Etici) . Nessuno degli studi finora condotti è in
grado di fornire dati sull’efficacia. La ricerca clinica con le staminali è più complessa e costosa
rispetto a quella farmacologica ed il passaggio agli studi di fase III è molto più difficile non solo
dal punto di vista organizzativo ma anche metodologico in quanto nel disegno dello studio si
presentano problemi anche di ordine etico (ad esempio riguardanti l’uso del placebo) che rendono
complesso ricavare risultati definitivi sull’efficacia terapeutica. Nessuno pertanto al momento può
proporre una “cura” con staminali.
In accordo con le linee guida internazionali per la ricerca clinica con le cellule staminali riteniamo
che una solida ricerca di base sia fondamentale per il progresso scientifico nella terapia cellulare.
Una produttiva traslazione all’uomo richiede di costruire un percorso condiviso tra ricercatori di
base, clinici, organi di vigilanza, comitati etici, associazioni di pazienti con obiettivi realistici e a
lungo termine. I problemi biologici che possono presentarsi nel corso delle sperimentazioni anche
molto complessi vanno affrontati e non sottostimati con una continua interazione tra clinici e
ricercatori. La “cura” con le cellule staminali purtroppo non è dietro l’angolo ma il lavoro assiduo e
condiviso tra clinici, ricercatori e malati può portarci a dare delle risposte concrete e attendibili sulle
reali potenzialità terapeutiche delle cellule staminali adulte senza incorrere in casi di “cialtroneria”.
Commissione Medico Scientifica di Aisla Onlus
10/07/2013
Il caso Stamina
RispondiEliminaIl caso Stamina e’ il piu’ clamoroso caso di uso improprio di terapie non provate con “staminali”
mai accaduto nel mondo occidentale. Casi simili, all’ordine del giorno in tutto l’Oriente, sono
avvenuti in Germania e negli Stati Uniti, dove si sono invariabilmente chiusi con l’arresto dei
proponenti o la loro fuga o, al minimo, la chiusura d’autorita’ delle loro pratiche. In Italia, invece, si
e’ arrivati ad audire in Parlamento i responsabili, e ad avviare a spese della collettivita’ una
sperimentazione clinica ufficiale vigilata dal Governo. Si e’ trattato di una scelta dettata
dall’emergenza, che e’ stata adottata in considerazione del coinvolgimento emotivo di
numerosissimi pazienti e delle loro famiglie, a cui il tutto era presentato, senza esserlo, come una
“cura compassionevole” anzi una cura straordinariamente efficace. Era giusto fare chiarezza, era
doveroso determinare e far conoscere ai pazienti e allo loro famiglie la realta’ delle cose.
L’approvazione della legge 57 ha inoltre efficacemente evitato una catastrofe nazionale: ovvero, la
legalizzazione di una pratica illegale e il suo uso su larga scala negli ospedali pubblici. Tanto
sarebbe accaduto se la versione del decreto Balduzzi emendata e approvata all’unanimita’ dal
Senato, fosse stata approvata anche dalla Camera. Invece, la Camera ha evitato che fossero
derubricate a “trapianti” le somministrazioni di cellule staminali, che sono invece, secondo una
legge Europea con valenza di legge dello Stato nei paesi membri, “Terapie Avanzate” basate su
specifici “medicinali”, e quindi sottoposte a specifiche norme di vigilanza.
Perche’ le “terapie avanzate” a base di staminali non sono trapianti
La differenza tra una “terapia avanzata” a base di staminali e un trapianto di cellule risiede
nell’entita’ della “manipolazione” a cui le cellule sono sottoposte prima della somministrazione a
un paziente. Se le cellule sono semplicemente estratte da un donatore e trasferite nel paziente, per
ripristinare la funzione di un determinato organo o tessuto, e’ un trapianto. Se invece le cellule sono
“manipolate estensivamente” tra il prelievo e la somministrazione, o se sono destinate a un organo o
tessuto diverso da quello della loro provenienza (esempio, cellule del midollo osseo destinate a
curare il tessuto nervoso) non si tratta di un trapianto. La “manipolazione estensiva” e’ quella che
interviene quando le cellule sono coltivate in vitro prima della somministrazione, al fine di
accrescerne il numero o modificarne la funzione. Questo introduce degli specifici rischi che non
ricorrono nel caso dei trapianti (legati all’esposizione delle cellule ad agenti chimici, fisici, biologici
o microbiologici) e che implicano l’adozione di specifiche cautele, riflesse in modalita’ tecniche di
preparazione. All’insieme di queste cautele si da’ il nome di Good Manufacturing Practices (GMP),
pratiche stabilite da norme precise, e precisamente vigilate, e diverse da quelle che intervengono nel
caso dei trapianti di cellule.
La non osservanza di queste norme, vietata per legge Europea, espone i
RispondiEliminapazienti a specifici rischi. Nel caso Stamina, le cellule erano preparate non secondo le norme GMP.
Per questo, i proponenti e i loro sponsor commerciali volevano che la presunta “terapia” fosse
derubricata a trapianto. E questo esattamente stabiliva l’emendamento del Decreto Balduzzi
proposto e votato dal Senato, prima del successivo emendamento votato dalla camera e di segno
contrario. Se il “metodo Stamina” fosse stato ufficialmente considerato “trapianto”, a) moltissimi
pazienti sarebbero stati esposti a rischi derivanti dalla somministrazione di cellule inadeguatamente
prodotte: b) i costi di produzione delle cellule, coperti da uno sponsor commerciale per fini
commerciali, sarebbero stati contenuti; c) la vigilanza dell’AIFA sarebbe stata elusa; d) la necessita’
di una sperimentazione formale e controllata, volta a determinare l’effettiva innocuita’ ed efficacia
della “terapia”, sarebbe stata aggirata. Una semplice convenzione con il SSN per la fornitura non
gia’ di un “medicinale” (che deve essere approvato dall’AIFA prima di essere venduto e
somministrato) ma di un “servizio per trapianti”, avrebbe potuto permettere la remunerazione del
“servizio”. Il costo per il SSN, gia’ sull’orlo del default quotidianamente, sarebbe stato
astronomico. Il beneficio per i pazienti, nullo. Il rischio per i pazienti, enorme.
Perche’ le cellule staminali mesenchimali non possono curare le malattie neurologiche
Esistono molti diversi tipi di cellule staminali cosiddette “adulte”, cioe’ presenti nei diversi tessuti
degli organismi postnatali: ogni tipo e’ diverso dagli altri, e ogni tipo ha proprieta’ e funzioni
diverse, e specifiche per ogni diverso tessuto. Le cellule staminali della pelle, ad esempio, possono
rigenerare la pelle; quelle della cornea, la cornea; quelle del sangue, presenti nel midollo osseo, il
sangue. Nessuna cellula staminale adulta puo’ rigenerare tessuti diversi da quello a cui appartiene e
da cui e’ estratta. Ne’ le cellule staminali della pelle, ne’ quelle del sangue, ne’ quelle della cornea,
possono rigenerare il tessuto nervoso. Tecnicamente, questo si esprime dicendo che le cellule
staminali adulte NON sono PLURIpotenti, sono semmai MULTIpotenti. Cio’ vuol dire che i diversi
tipi di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine) possono tutti essere rigenerati da
una sola cellula staminale del sangue, che pero’ non puo’ rigenerare il fegato o il cuore o il cervello.
Si conoscono solo due tipi di cellule PLURI potenti, cioe’ capaci di generare tessuti lontani tra loro
come sangue e cervello: le cellule staminali embrionali, e le cellule pluripotenti indotte (iPS).
Queste ultime sono la scoperta che e’ valsa il premio Nobel per la medicina 2012 a Yamanaka. Si
ottengono modificando geneticamente cellule adulte.
Ma un muscolo, ad esempio, ha una struttura tridimensionale complessa che e’ difficile
RispondiEliminaricostruire, anche quando sappiamo quali cellule usare per formare le fibre muscolari. Se un
muscolo e’ malato, non sappiamo come eliminare il muscolo malato prima di sostituirlo con un
“ricambio” migliore. Non e’ cosi’, di nuovo, per il sangue o la pelle. Il tessuto nervoso, poi, e’ il
piu’ complesso che ci sia. Sia in termini di struttura, sia in termini di funzione. Rigenerare il tessuto
nervoso e’ la cosa piu’ difficile che ci si possa immaginare in questo ambito della medicina.
Difficile non significa impossibile, ma possibile non significa facile ne’ immediato. Prima che si
arrivi a strategie terapeutiche che risolvano problemi neurologici che appaiono oggi insolubili, ci
vorra’ molto tempo e soprattutto molto lavoro. Tra la biologia delle cellule staminali (ovvero, la
capacita’ di una cellula di generare un tessuto funzionale) e l’uso delle cellule staminali in clinica
c’e’ la soluzione di innumerevoli problemi. Per esempio, per quale via somministrarle al paziente.
Per esempio, come ricostruire l’architettura del tessuto. Per ricostruire le Twin Towers di
Manhattan appena crollate, non serve lanciare mattoni sulle macerie di ground zero. Bisogna prima
togliere le macerie, e poi mettere i mattoni ciascuno al suo posto, secondo un progetto preciso,
rifacendo tubature e ascensori, e non solo uffici e scrivanie. Ricostruire i tessuti e’ lo stesso tipo di
problema, con lo stesso tipo di difficolta’.
Quando nel 1869 si capi’ che le cellule del midollo osseo generavano quelle del sangue, illustri
clinici pensarono bene di prendere il midollo osseo bovino e somministrarlo per bocca (crudo) ai
pazienti anemici. Non c’era modo che potesse funzionare, perche’ non c’era modo che dallo
stomaco le cellule del midollo arrivassero al midollo dei pazienti. Ci vollero 80 anni per capire che
le cellule del midollo devono essere somministrate per via venosa, e che per quella via raggiungono
il midollo osseo, vi si collocano e una volte collocate li’ funzionano. Ma quando si capi’ che nel
midollo osseo ci sono anche le cellule staminali mesenchimali (progenitori dell’osso), allora
qualcuno provo’ (14 anni fa) a trapiantarle nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta (una devastante
malattia genetica dello scheletro) per via venosa, pensando che se la via funzionava per le cellule
che rigenerano il sangue potesse funzionare allo stesso modo per quelle che rigenerano l’osso. Non
e’ cosi’.
I modi diversi in cui le cellule staminali aiutano la medicina
RispondiEliminaRicostruire un tessuto, pero’ non e’ la sola cosa che rende importanti le cellule staminali. Un altro
modo in cui le cellule staminali possono fornire soluzioni e’ attraverso la comprensione dei
meccanismi delle malattie. I meccanismi delle malattie sono, ad esempio, cio’ che sta in mezzo tra
la causa della malattia, per esempio un gene mutato, e la disfunzione delle cellule che compongono
i tessuti. Se ci sono circa 2000 malattie genetiche che non hanno soluzione, non e’ perche’ non si
conosca il gene mutato che le causa. E’ perche’ non si conosce in che modo quel gene mutato
produce cellule che funzionano male. Capire questo puo’ significare trovare dei farmaci che
correggono specifici meccanismi. In questo, la conoscenza delle cellule staminali e il loro uso non
come “rimedio” ma come “scena del crimine” in cui cercare le tracce del colpevole sara’ di
crescente importanza nei prossimi anni. Da questa nuova direzione, c’e’ molto da aspettarsi per
molte malattie diverse, compresa la SLA.
Gli interessi commerciali dietro le cellule staminali mesenchimali
Come progenitori dei tessuti scheletrici, le cellule staminali mesenchimali offrono concrete e
importanti opzioni terapeutiche per le malattie dello scheletro. Possono permettere, ad esempio,
interventi di ricostruzione di ossa e cartilagini. Possono aiutare a comprendere e curare devastanti
malattie dello scheletro (la displasia fibrosa, ad esempio, una malattia di bambini e adolescenti che
causa deformita’, invalidita’, fratture spontanee, dolori intrattabili e raramente la morte). Ma
interessi commerciali specifici (company che commercializzano cellule mesenchimali) vorrebbero
che le cellule mesenchimali fossero anche efficaci per curare cio’ che non possono curare
(l’autismo, la SLA, la sclerosi multipla, le transezioni del midollo spinale, perfino la colite e
l’incontinenza urinaria). E’ un business, ed e’ un business che arriva perfino sulle pagine delle
riviste scientifiche, creando un problema serio a chi invece lavora seriamente nel campo specifico.
Quello che Stamina va dicendo, che si possa curare la SLA con le mesenchimali, non e’ molto
diverso da quello che dicono imprese commerciali mosse da interessi diversi dalla cura del paziente
o dall’efficacia della medicina. Tutti questi effetti miracolistici delle “mesenchimali” sarebbero
ottenuti attraverso l’infusione (endovenosa, intratecale) di cellule, ma le cellule mesenchimali
infuse in vena non sopravvivono, muoiono anzi e scompaiono entro 72 ore, dopo aver attivato
processi come la coagulazione del sangue o la cascata del complemento, che di per se’ sono effetti
avversi. Non si sa quasi nulla dei modi in cui le “mesenchimali” dovrebbero rappresentare un
beneficio per malattie di organi che non sono lo scheletro.
Perche’ nel campo delle staminali abbondano i ciarlatani
Le cellule staminali non sono soltanto un campo nuovo della medicina. Sono allo stesso tempo un
mercato farmaceutico potenziale ed emergente. Esistono intorno alle cellule staminali importanti
interessi economici, leciti e meno leciti. Esiste, soprattutto, uno scenario mondiale nel quale la
ricerca medica e biologica sono pressate esse stesse da quegli interessi.
Come curarsi, se
RispondiEliminacurarsi, dove curarsi. Ma nessuno mai si cura da solo. E nessuno mai sceglie da solo. Nessuno
avrebbe scelto di curarsi con Stamina, se Stamina non avesse proposto a qualcuno la propria cura.
Chi ha scelto Stamina, si e’ affidato a Stamina. Stamina ha detto ai pazienti quello che dice solo
Stamina, e che nessuno puo’ verificare. Un medico vero, invece, dice ai suoi pazienti non solo
quello che sa lui, ma quello che e’ noto ad altri, quello che e’ verificato. Il medico vero non e’
“libero di curare” come gli pare. Ha il compito di curare secondo quanto e’ noto, di tradurre in cura
individuale una conoscenza che e’ collettiva. E in paesi come l’Italia che hanno la fortuna di un
Servizio Sanitario pubblico e universalista, anche di usare per la cura dell’individuo le risorse
(umane, sociali, conoscitive, strutturali, e finanziarie) che sono di tutti e per tutti. E chi crede di
esercitare una liberta’ soggettiva nello scegliere di curarsi con l’olio di serpente, e’ certamente
libero di farlo. Ma la scelta di farlo, sua, libera, individuale, deve anche essere responsabile. Invece,
chi sceglie Stamina invece della medicina, vuole poi che la cura sia ordinata da un Tribunale della
Repubblica, approvata dal Governo, praticata in un Ospedale pubblico, e pagata dal SSN. Vuole che
la sua cura con l’olio di serpente sia responsabilita’ di tutti noi.
La compassione e la speranza
Tecnicamente, il termine “uso compassionevole” di una terapia si riferisce all’uso di una terapia
innocua ed efficace ma non ancora formalmente approvata o disponibile in commercio. L’ ”uso
compassionevole” e’ l’uso individuale, nel singolo caso, per una specifica malattia, di uno specifico
rimedio in corso di sperimentazione. Quello che Stamina ha fatto e’ invece l’uso indiscriminato, in
molte malattie diverse ed estranee l’una all’altra, in molti pazienti diversi, ripetuto e ripetitivo, dello
stesso “rimedio”, senza che ne esista prova di innocuita’ ed efficacia, e senza che sia mai esistita
alcuna sperimentazione.
Oggi sappiamo, senza che sia mai esistito un “metodo Stamina”. Oltre che
RispondiEliminacon l’uso compassionevole di un farmaco inteso in senso tecnico e normativo, questo niente ha a
che fare con la compassione come sentimento umano. E’ semmai lo sfruttamento cinico e abusivo
dei persone vulnerabili. La speranza, a sua volta, ha un contorno reale, ed e’ questo contorno reale
che la distingue dal miraggio della speranza. Se so che una terapia funziona nel 30% dei casi, la mia
speranza e’ essere in quel 30%. Ma che quel 30% di probabilita’ (speranza) esista, lo puo’ dire solo
uno studio controllato, che rivela quella probabilita’. E’ per questo che non esiste speranza se non
attraverso la conoscenza. Il miraggio della speranza e’ invece quello che Stamina ha offerto ai
pazienti. Il miraggio della speranza e’ un’illusione. Perfino l’illusione puo’ essere umanamente
giustificata, e qualcuno puo’ perfino volere semplicemente un’illusione. Ma nel caso singolo, nel
chiuso di un rapporto personale o di una scelta individuale. L’illusione proposta al pubblico come
speranza e’ invece una truffa ignobile. Chi sta male e sente dire in televisione che si guarisce dalla
sua malattia non riceve una speranza, ma solo un inganno.
Le malattie gravi, i malati gravi non hanno bisogno di compassione pelosa e inganni. Hanno
bisogno anzitutto di capire come stanno le cose. Hanno bisogno di solidarieta’, assistenza, e parte
centrale di solidarieta’ e assistenza e’ la conoscenza. I pazienti con le malattie piu’ gravi sono i piu’
vulnerabili. A loro si deve rispetto, non solo perche’ le malattie che offendono il corpo non devono
offendere l’intelligenza delle persone. Non solo perche’ devono essere protetti dalle frodi. Ma
perche’ la loro battaglia non possono combatterla da soli, e perche’ la loro battaglia non e’ solo
loro. E’ la stessa battaglia di tutti i pazienti con le stesse malattie che un rimedio non hanno avuto, e
di quelli che forse lo avranno in futuro. E’ la stessa battaglia che combatte chi studia e lavora per
questo, e per quel principio fondamentale per cui il tuo interesse a guarire e’ l’interesse di tutti, e di
quello che chiamiamo lo Stato. Pazienti e medici e ricercatori sono alleati in quella battaglia.
Prof. PAOLO BIANCO
DIP. MEDICINA MOLECOLARE
Settore Scientifico-Disciplinare: MED/08 ANATOMIA PATOLOGICA
Tra mito, speranza, tristezza e scienza
RispondiEliminaLa vicende degli ultimi mesi relative alla cura mediante cellule staminali di malattie al momento
considerate inguaribili, come la SLA, ha innegabilmente sollevato un aspetto: ad oggi la maggior
parte dei pazienti non accetta più di essere un mero spettatore di una patologia che sembra
insensibile a qualunque sforzo e che, giorno per giorno, toglie un pezzo della vita della persona
affetta e di coloro che vi stanno intorno. Se è esistito il caso Stamina, cosi come altre speranze
terapeutiche (poi non rivelatesi tali), è proprio perché dall’altra parte l’offerta terapeutica ad oggi
disponibile per patologie cosi gravemente e rapidamente disabilitanti è praticamente nulla. I
ricercatori ci dicono che in buona parte questa condizione è legata al fatto che l’attuale
conoscenza dei fattori scatenanti, nonché predisponenti, non ha permesso di chiarire in maniera
precisa perché ad un certo punto una persona apparentemente sana inizi a soffrire di una
patologia che in modo bieco e disumano lo condannerà ad un percorso al momento inesorabile.
Dall’altra parte tale situazione sembra essere strettamente connessa al fatto di appartenere a
quel gruppo di patologie, le cosidette malattie rare, che spesso non rientrano negli interessi delle
case farmaceutiche che preferiscono investire in patologie più diffuse in modo da ammortizzare i
costi di sviluppo e di produzione dello stesso farmaco. In questi anni, però, abbiamo ancora nella
nostra mente tutti coloro che hanno incessantemente chiesto al nostro Centro d’Ascolto una
parola di conforto e di speranza su quali terapie fossero disponibili in Italia e nel mondo per
arrestare la malattia. Spesso la risposta dei nostri specialisti era quella di attendere i risultati di
sperimentazioni in corso che si svolgevano nei vari paesi, attesa che nella maggior parte dei casi
era un obiettivo incompatibile considerando la progressione della malattia.
In tale contesto l’idea di una cellula in grado di riparare un organo danneggiato ha sempre
RispondiEliminasuscitato interesse anche nei più profani e non a caso esse rappresentano la terapia più
frequentemente proposta a scopo meramente lucrativo in giro per il mondo. Allo stesso tempo, i
nostri medici riportano che in molti casi nel momento stesso in cui comunicano la diagnosi al
paziente, stando attenti a ciò che si dice in modo da consentire un processo di acquisizione
dell’informazione quanto più rispettoso del paziente, la prima domanda che quest’ultimo o la sua
famiglia pongono riguarda la possibilità di accedere ad un qualunque protocollo basato su cellule
staminali. Da ciò l’innegabile successo comunicativo di un protocollo, quello di Stamina, che, prima
ancora di dimostrare alcun dato scientificamente tangibile, viene proposto come efficace nella
cura delle patologie più gravi e apparentemente disponibile a tutti i pazienti.
Ovviamente tutti i limiti scientifici e tutta la vicenda giudiziaria che vi stanno dietro saranno chiariti
dagli organi competenti che lavorano sul caso, ma non possono essere criticate le migliaia di
persone che hanno voluto credere a questo e per il quale hanno intentato manifestazioni
pubbliche, petizioni e richieste ai tribunali.
Dopo un primo decreto che apparentemente avrebbe deregolamentato l’esecuzione di protocolli
basati su terapia cellulare, il Governo ha deciso di rispondere ai due quesiti che girano intorno al
protocollo: è sicuro? È realmente in grado di incidere positivamente su delle patologie umane? La
scelta quindi è ricaduta sull’organizzazione di una sperimentazione che a questo punto i malati
pretendono in quanto bisognosi di capire quanto ci sia di reale o di falso dietro tutta la vicenda.
Come presidente di AISLA non mi sento di criticare i pazienti per questo bisogno e come tale
esigiamo che la sperimentazione si faccia nei tempi più rapidi e con tutte quelle chiare procedure
in grado di dare una risposta ai pazienti e alle loro famiglie.
Forse il problema non è rappresentato da quest’ultimi (pazienti e familiari) che in piazza hanno
sinceramente manifestato la loro disperazione ma da chi non investe a sufficienza, dal punto di
vista economico e legislativo, per consentire una più rapida acquisizione di quelle informazioni utili
a creare quel percorso che ha in altre gravi patologie permesso l’individuazione di terapie efficaci e
trasformato la speranza dei pazienti in scienza e realtà.
Massimo Mauro
Presidente Nazionale Aisla Onlus
L’Aifa aveva stoppato Stamina, la rivista Nature considera il metodo di Vannoni una frode, ma per molti malati le infusioni staminali sono una necessità e una speranza. In questo dibattito Aisla, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, lancia un appello ai pazienti di sottoporsi solo a cure scientificamente validate.
RispondiElimina“Una cura può essere considerata tale solo quando è verificata da una corretta sperimentazione scientifica che ha dimostrato che non rappresenta un pericolo per i pazienti che si sottopongono alla stessa” afferma Massimo Mauro, presidente dell’Associazione, in linea con le ultime dichiarazioni del Ministro della salute Beatrice Lorenzin e sulla scorta di quanto espresso dai massimi esponenti della comunità scientifica nazionale e internazionale. “E’ per questo che raccomandiamo a tutta la comunità di malati di SLA di non sottoporsi a protocolli che non siano stati sperimentati ed approvati dagli organi competenti”.
Aisla lancia inoltre un nuovo appello al ministro Beatrice Lorenzin affinché le procedure e le tempistiche di autorizzazione di tutte le sperimentazioni siano snellite il più possibile tenendo conto che un malato di SLA, così come tutte le persone affette da malattie incurabili, hanno un’aspettativa di vita molto bassa.
Mamma Sofia posta 2 video,ecco i progressi con Stamina
RispondiEliminaPadre su Facebook, 'recuperato un po' di terreno alla malattia'
Riesce ad ingoiare la pappa, a tenere il collo eretto ''al 70%'', ad aprire la manina quando il papa' lo chiede. E' la piccola Sofia, la bambina fiorentina di 3 anni e mezzo affetta da una grave malattia degenerativa e alla quale sono state fatte ad oggi tre infusioni di staminali secondo il metodo Stamina di Davide Vannoni. I 'progressi' fatti dalla piccola sono ripresi da una telecamera: il risultato sono due video, rispettivamente della durata di circa 7 e 3 minuti (una sintesi si puo' vedere su www.ansa.it), postati sulle pagine Facebook dei genitori della piccola, Caterina Ceccuti e Guido De Barros.
In uno dei video si vede Sofia mentre deglutisce la pappa che le viene data con un cucchiaino dalla sua logopedista: ''A fine febbraio - afferma l'esperta - la bimba non aveva alcuna attivita'. Era ipersensibile, bastava toccarla e aveva delle espressioni di dolore; non apriva la bocca e non aveva innesto deglutitorio'', ora invece, sottolinea, ''c'e' deglutizione'' sia pure con varie difficolta' legate alla presenza di un sondino che le e' stato applicato.
Inoltre, oggi ''i muscoli laterali del collo sono attivi - prosegue la logopedista - mentre a fine febbraio Sofia non aveva alcuna attivita'''. Ed ancora: ''Sofia sputa - dice l'esperta - ha cioe' il movimento della lingua in avanti, e ha il riflesso della tosse''. 'Progressi' notevoli che fanno dire al papa' della bimba: ''Stiamo recuperando un po' di terreno alla malattia''. Nell'altro video, invece, il papa' chiede a Sofia di aprire la manina e la bimba, ripetutamente, sembra rispondere alla sollecitazione, aprendo le dita
per vedere i video vai su:
RispondiEliminahttp://www.ansa.it/web/notizie/videogallery/italia/2013/07/05/Staminali-un-video-progressi-Sofia_8982226.html